BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc., une société biopharmaceutique, découvre, développe et fournit des médicaments pour les patients atteints de maladies génétiques. La société propose Attruby, une petite molécule orale de nouvelle génération, stabilisateur de TTR quasi complet pour le traitement de la cardiomyopathie amyloïde à transthyrétine (ATTR-CM) de type sauvage ou médiée par la transthyrétine ; le Fosdenopterin, une formulation intraveineuse de monophosphate de pyranoptérine cyclique synthétique pour le traitement du déficit en cofacteur de molybdène sous le nom de marque NULIBRY ; et l'infigratinib à faible dose, un inhibiteur sélectif de la tyrosine kinase FGFR1-3, qui est en phase clinique 3 pour le traitement des enfants atteints d'achondroplasie et d'hypochondroplasie. Elle développe également l'Encaleret, une petite molécule orale, modulateur allostérique négatif du récepteur sensible au calcium, qui fait l'objet d'une étude clinique de phase 3 pour le traitement de l'hypocalcémie autosomique dominante de type 1 (ADH1) et de l'hypoparathyroïdie chronique (CHP) ; le BBP-418, une thérapie expérimentale par petite molécule administrée par voie orale qui fait l'objet d'une étude clinique de phase 3 pour le traitement de la LGMD2I ; et le BBP-812, une thérapie génique expérimentale par virus adéno-associé (AAV) pour la maladie de Canavan. De plus, la société s'engage dans le développement de produits pour les maladies mendéliennes, l'oncologie et la thérapie génique. Elle détient des accords de licence et de collaboration avec Bayer Consumer Care AG, Alexion Pharma International Operations Limited Company, Leland Stanford Junior University et Novartis International Pharmaceutical Ltd. BridgeBio Pharma, Inc. a été fondée en 2015 et son siège social est situé à Palo Alto, en Californie.