BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc., une entreprise biopharmaceutique en phase commerciale, découvre, crée, teste et livre des médicaments transformateurs pour traiter les patients souffrant de maladies génétiques et de cancers. L'entreprise propose Attruby, un stabilisateur TTR de petite molécule orale de nouvelle génération pour le traitement de la cardiomyopathie de l'amyloïdose médiée par la transthyretine de type sauvage ou variante (ATTR-CM) ; de l'infigratinib à faible dose, un inhibiteur de la tyrosine kinase sélectif FGFR1-3 par voie orale, qui est en phase 3 d'une étude pivot à double insu contrôlée par placebo pour l'option de traitement des enfants atteints d'achondroplasie ; de l'infigratinib à faible dose, une option de traitement pour les enfants vivant avec une hypochondroplasie, une dysplasie squelettique étroitement liée à l'achondroplasie qui est en phase 2/3. L'entreprise développe également l'Encaleret, un antagoniste de petite molécule du récepteur sensible au calcium, ou CaSR, qui est en phase 3 d'un essai clinique pour traiter l'hypocalcémie autosomique dominante de type 1, ou ADH1 ; et le BBP-418, un pro-médicament substrat de glycosylation qui est en phase 3 d'un essai clinique pour traiter la dystrophie musculaire de la ceinture de type 2I/R9 (LGMD2I/R9). De plus, elle s'engage dans le développement de produits pour les maladies mendéliennes, oncologiques et de thérapie génique. L'entreprise a des accords de licence et de collaboration avec Alexion Pharma International Operations Unlimited Company, l'Université Leland Stanford Junior et Leidos Biomedical Research, Inc., ainsi que Novartis International Pharmaceutical Ltd. BridgeBio Pharma, Inc. a été fondée en 2015 et a son siège à Palo Alto, Californie.