BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc. est une société pharmaceutique dédiée à l'identification, au développement et à la fourniture de solutions médicales pour diverses maladies génétiques. L'entreprise dispose d'un vaste portefeuille comprenant 30 initiatives de développement distinctes, couvrant tout le spectre, de la recherche initiale à la découverte aux phases avancées d'essais cliniques. Les candidats notables de son pipeline de développement incluent : AG10 et BBP-265 : une petite molécule conçue pour stabiliser la transthyrétine (TTR), actuellement en essai clinique pivot de phase 3 ciblant l'amylose à transthyrétine avec cardiomyopathie (ATTR-CM). BBP-831 : un inhibiteur sélectif de petite molécule de FGFR1-3, qui fait l'objet d'une évaluation clinique de phase 2 pour le traitement de l'achondroplasie chez les patients pédiatriques. BBP-631 : un candidat produit de transfert de gène AAV5, également en essais cliniques de phase 2, visant l'hyperplasie congénitale des surrénales (HCS) causée par le déficit en 21-hydroxylase (21OHD). De plus, BridgeBio développe : Encaleret : un antagoniste de petite molécule du récepteur sensible au calcium (CaSR), actuellement dans une étude de preuve de concept de phase 2 pour l'hypocalcémie autosomique dominante de type 1 (ADH1). BBP-711 : destiné à la gestion de l'hyperoxalurie et des personnes sujettes aux calculs rénaux récurrents. Au-delà de ces programmes spécifiques, la société s'engage activement dans le développement de thérapies pour une gamme plus large de maladies mendéliennes, de maladies oncologiques et d'applications de thérapie génique. BridgeBio Pharma, Inc. maintient des accords stratégiques de licence et de collaboration avec des institutions telles que la Leland Stanford Junior University, The Regents of the University of California et Leidos Biomedical Research, Inc. Fondée en 2015, le siège social de la société est situé à Palo Alto, en Californie.