BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc., une société biopharmaceutique, découvre, développe et commercialise des médicaments pour les patients souffrant de maladies génétiques. La société propose l'Attruby, une petite molécule orale de nouvelle génération stabilisatrice quasi complète de la TTR pour le traitement de la cardiomyopathie liée à l'amylose à transthyrétine (ATTR-CM) de type sauvage ou médiée par la transthyrétine ; la Fosdenopterine, une formulation intraveineuse de monophosphate de pyranoptérine cyclique synthétique pour le traitement du déficit en cofacteur molybdène sous la marque NULIBRY ; et l'infigratinib à faible dose, un inhibiteur sélectif de la tyrosine kinase FGFR1-3 par voie orale, qui est au stade clinique de phase 3 pour le traitement des enfants atteints d'achondroplasie et d'hypochondroplasie. Elle développe également l'Encaleret, une petite molécule orale, modulateur allostérique négatif du récepteur sensoriel du calcium, qui est en étude clinique de phase 3 pour le traitement de l'hypocalcémie autosomique dominante de type 1 (ADH1) et de l'hypoparathyroïdie chronique (CHP) ; le BBP-418, une thérapie expérimentale par petite molécule administrée par voie orale, en étude clinique de phase 3 pour le traitement de la LGMD2I ; et le BBP-812, une thérapie génique expérimentale utilisant un virus adéno-associé (AAV) pour la maladie de Canavan. En outre, la société s'engage dans le développement de produits pour les maladies mendéliennes, l'oncologie et la thérapie génique. Elle a conclu des accords de licence et de collaboration avec Bayer Consumer Care AG, Alexion Pharma International Operations Limited Company, Leland Stanford Junior University et Novartis International Pharmaceutical Ltd. BridgeBio Pharma, Inc. a été fondée en 2015 et son siège social est situé à Palo Alto, en Californie.