Scholar Rock 

Scholar Rock Holding Corporation, une société biopharmaceutique, se concentre sur l'amélioration de la vie des enfants et des adultes atteints d'amyotrophie spinale (SMA) et d'autres maladies neuromusculaires rares, graves et débilitantes. La compréhension novatrice par la société des mécanismes moléculaires de l'activation des facteurs de croissance au sein de la superfamille du facteur de croissance transformant bêta (TGFß) a permis le développement d'une plateforme propriétaire. Cette plateforme est utilisée pour le développement d'anticorps monoclonaux qui ciblent localement et sélectivement les formes précurseurs, ou latentes, des facteurs de croissance. La société développe l'Apitegromab, un inhibiteur de l'activation de la myostatine, qui fait l'objet d'un essai clinique de phase 2 pour le traitement de la SMA et de la dystrophie musculaire facio-scapulo-humérale (FSHD). De plus, le SRK-439, un anticorps anti-myostatine pro/latente, est en essai clinique de phase 1 pour le traitement de patients atteints de maladies neuromusculaires rares, graves et débilitantes. Le SRK-181 est un inhibiteur expérimental du TGFß1 latent, prêt pour la phase 2, pour le traitement de patients atteints de tumeurs solides résistantes aux thérapies par anticorps anti-PD-(L)1. La société propose également des produits en développement préclinique, notamment le SRK-373, un inhibiteur sélectif de l'isoforme latente du TGFß1 avec une activité sélective dans la matrice extracellulaire fibrotique, pour le traitement des maladies fibrotiques, et le SRK-256, un inhibiteur de RGMc, ou hémojuveline, pour le traitement des anémies par carence en fer. Scholar Rock Holding Corporation développe également un pipeline comprenant des programmes pour le traitement de patients atteints de maladies neuromusculaires rares, graves et débilitantes. Scholar Rock Holding Corporation a été fondée en 2012 et son siège social est situé à Cambridge, Massachusetts.