Travere Therapeutics 

Travere Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique basée à San Diego, en Californie, a été fondée en 2008 avec pour mission de découvrir, développer, commercialiser et fournir des traitements pour les maladies rares. La société a adopté son nom actuel en novembre 2020, opérant auparavant sous le nom de Retrophin, Inc. Ses offres de produits actuelles incluent le Chenodal, une forme synthétique d'acide chenodésoxycholique administrée par voie orale, utilisée pour dissoudre les calculs biliaires radiotransparents. Un autre produit clé est le Cholbam, une capsule d'acide cholique prescrite pour les enfants et les adultes souffrant de troubles de la synthèse des acides biliaires découlant de déficits enzymatiques uniques, ainsi que comme traitement auxiliaire pour les troubles peroxisomaux. De plus, le Thiola et le Thiola EC, des comprimés de tiopronine, sont disponibles pour la prise en charge de la cystinurie homozygote. Dans son pipeline de développement, Travere fait progresser plusieurs candidats thérapeutiques. Le Sparsentan est actuellement en essais cliniques de phase III, faisant l'objet d'études pour le traitement de la glomérulosclérose segmentaire focale et de la néphropathie à IgA. Le TVT-058 est également en cours de développement ; il s'agit d'un candidat pionnier de remplacement enzymatique humain expérimental, qui fait l'objet d'essais cliniques de phase I/II pour l'homocystinurie classique. La société s'engage activement dans des partenariats stratégiques, détenant un accord de recherche et de développement coopératif avec le National Center for Advancing Translational Sciences des National Institutes of Health. Elle collabore également avec des groupes de défense des patients tels que CDG Care et l'Alagille Syndrome Alliance, travaillant collectivement à l'identification de thérapies potentielles par petites molécules pour le déficit en NGLY1 et le syndrome d'Alagille.