Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences Ltd. (WVE) est une société de médecine génétique au stade clinique dédiée à l'invention, l'affinage et la fabrication de nouvelles thérapies oligonucléotidiques stéréopures. La société utilise sa plateforme propriétaire PRISM pour la découverte et le développement de médicaments. Ces oligonucléotides spécialisés sont conçus pour interagir avec l'acide ribonucléique (ARN) afin de moduler précisément l'expression des protéines dans l'organisme. Cela implique soit de diminuer la production de protéines pathogènes, soit de restaurer la synthèse de protéines fonctionnelles, soit d'ajuster globalement les niveaux de protéines selon les besoins. Le pipeline de la société comprend plusieurs programmes clés ciblant des troubles neurologiques. WVE-004, une molécule C9orf72, est en cours de développement pour la sclérose latérale amyotrophique (SLA) et la démence frontotemporale (DFT). WVE-003 se concentre sur la molécule mutant huntingtin SNP3 pour la maladie de Huntington, tandis que WVE-N531 cible l'exon 53 pour la dystrophie musculaire de Duchenne. De plus, ATXN3 est un programme à un stade précoce traitant l'ataxie spinocérébelleuse de type 3, complété par de multiples autres initiatives précliniques pour des pathologies du système nerveux central (SNC). Au-delà des applications pour le SNC, Wave Life Sciences développe également des AIMers conjugués au GalNAc pour diverses indications hépatiques, y compris le déficit en alpha-1 antitrypsine (AATD). Leurs efforts précliniques s'étendent aux maladies oculaires, avec des programmes pour le syndrome d'Usher de type 2A (USH2A) et la rétinite pigmentaire causée par une mutation P23H dans le gène RHO (RhoP23H). Wave Life Sciences collabore activement avec un large éventail de partenaires, tels que des entreprises pharmaceutiques comme Pfizer Inc. et Takeda Pharmaceutical Company Limited, ainsi que des institutions académiques et de recherche incluant l'Université d'Oxford, l'Université du Massachusetts, l'Université de Western Washington, l'Institut de Neurosciences de Grenoble, IRBM S.p.A., l'Université de Louisville et l'University College London. Fondée en 2012, la société a son siège social à Singapour.