Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., sebuah perusahaan biofarmasi tahap komersial, berfokus pada penemuan dan pengembangan terapi target RNA, platform siRNA, terapi gen, dan modalitas terapi genetik lainnya untuk pengobatan penyakit langka. Perusahaan ini menawarkan EXONDYS 51 untuk pengobatan Duchenne pada pasien yang memiliki mutasi terkonfirmasi pada gen distrofin yang dapat diatasi dengan exon 51 skipping; VYONDYS 53 untuk pengobatan Duchenne pada pasien yang memiliki mutasi terkonfirmasi pada gen distrofin yang dapat diatasi dengan exon 53 skipping; AMONDYS 45 untuk pengobatan Duchenne pada pasien yang memiliki mutasi terkonfirmasi pada gen distrofin yang dapat diatasi dengan exon 45 skipping; dan ELEVIDYS, terapi gen berbasis AAV, yang dikontraindikasikan pada pasien dengan penghapusan apa pun pada exon 8 dan/atau exon 9 dalam gen Duchenne. Perusahaan ini juga mengembangkan SRP-9003, program terapi gen untuk pengobatan LGMD2E; SRP-1001 untuk menargetkan dan menurunkan DUX4 secara selektif menggunakan RNAi dalam uji klinis Fase 1/2a; dan SRP-1003 untuk pengurangan ekspresi gen DMPK dalam uji klinis Fase 1/2a. Perusahaan memiliki perjanjian kolaborasi dan lisensi dengan F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; dan Duke University. Perusahaan ini didirikan pada tahun 1980 dan berkantor pusat di Cambridge, Massachusetts.