uniQure N.V. 

uniQure N.V. mengembangkan pengobatan bagi pasien yang menderita penyakit langka dan penyakit merusak lainnya di Amerika Serikat. Perusahaan menawarkan HEMGENIX yang memungkinkan penderita hemofilia B untuk memproduksi faktor IX, yang dapat menurunkan risiko pendarahan. Kandidat produk utamanya adalah AMT-130, sebuah kandidat terapi gen, yang sedang dalam studi klinis Fase I/II untuk pengobatan penyakit Huntington. Perusahaan juga mengembangkan AMT-260, yang sedang dalam uji klinis Fase I/IIa untuk pengobatan epilepsi lobus temporal mesial; AMT-162, yang sedang dalam uji klinis Fase I/IIa untuk mengobati amyotrophic lateral sclerosis enzim superoxide dismutase; dan AMT-191, sebuah kandidat terapi gen investigasional yang sedang dalam uji klinis fase I/IIa untuk pengobatan penyakit Fabry. Perusahaan memiliki perjanjian lisensi dengan Apic Bio untuk mengembangkan, memproduksi, dan mengomersialkan terapi gen investigasional yang diberikan secara intrathecal untuk ALS yang disebabkan oleh mutasi pada SOD-1; serta perjanjian pengembangan dan pasokan komersial dengan CLS Bhering. uniQure N.V. didirikan pada tahun 1998 dan berkantor pusat di Amsterdam, Belanda.