Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences Ltd. (WVE) adalah perusahaan pengobatan genetik tahap klinis yang berdedikasi untuk menemukan, menyempurnakan, dan memproduksi terapi oligonukleotida stereopure baru. Perusahaan ini menggunakan platform PRISM miliknya untuk penemuan dan pengembangan obat. Oligonukleotida khusus ini dirancang untuk berinteraksi dengan asam ribonukleat (RNA) guna memodulasi ekspresi protein di dalam tubuh secara presisi. Hal ini melibatkan pengurangan produksi protein penyebab penyakit, pemulihan sintesis protein fungsional, atau penyesuaian tingkat protein sesuai kebutuhan. Pipeline perusahaan mencakup beberapa program utama yang menargetkan gangguan neurologis. WVE-004, sebuah molekul C9orf72, sedang dikembangkan untuk amyotrophic lateral sclerosis (ALS) dan frontotemporal dementia (FTD). WVE-003 berfokus pada molekul mutant huntingtin SNP3 untuk penyakit Huntington, sementara WVE-N531 menargetkan Exon 53 untuk distrofi otot Duchenne. Selain itu, ATXN3 adalah program tahap awal yang menangani spinocerebellar ataxia 3, dilengkapi dengan berbagai inisiatif preklinis lainnya untuk kondisi sistem saraf pusat (CNS). Di luar aplikasi CNS, Wave Life Sciences juga sedang mengembangkan GalNAc-conjugated AIMers untuk berbagai indikasi hepatik, termasuk defisiensi Alpha-1 antitrypsin (AATD). Upaya preklinis mereka meluas ke penyakit okular, dengan program untuk sindrom Usher tipe 2A (USH2A) dan retinitis pigmentosa yang disebabkan oleh mutasi P23H pada gen RHO (RhoP23H). Wave Life Sciences aktif berkolaborasi dengan berbagai mitra, seperti perusahaan farmasi seperti Pfizer Inc. dan Takeda Pharmaceutical Company Limited, bersama dengan institusi akademik dan penelitian termasuk University of Oxford, University of Massachusetts, Western Washington University, Grenoble Institute of Neurosciences, IRBM S.p.A., University of Louisville, dan University College London. Didirikan pada tahun 2012, perusahaan ini berkantor pusat di Singapura.