Passage Bio 

Passage Bio, Inc., un'azienda di medicinali genetici, sviluppa terapie trasformative per le malattie del sistema nervoso centrale. Sviluppa PBGM01, che utilizza un capside AAVhu68 proprietario per consegnare al cervello e ai tessuti periferici un gene GLB1 funzionale che codifica per la beta-galattosidasi acida lisosomiale per il GM1 infantile; PBFT02, che utilizza un capside AAV1 per consegnare al cervello una granulina funzionale (GRN) e un gene che codifica per la progranulina (PGRN) per il trattamento di FTD-GRN; e PBKR03, che utilizza un capside AAVhu68 proprietario per consegnare al cervello e ai tessuti periferici un gene GALC funzionale che codifica per l'enzima idrolitico galattosilceramidasi per la malattia di Krabbe infantile. L'azienda sviluppa anche PBML04 per il trattamento della leucodistrofia metacromatica; PBAL05 per il trattamento della sclerosi laterale amiotrofica; e PBCM06 per il trattamento della Charcot-Marie-Tooth di tipo 2A. Passage Bio, Inc. ha una collaborazione di ricerca strategica con i fiduciari del Programma di Terapia Genica dell'Università della Pennsylvania; e un accordo di collaborazione, e un accordo per servizi di sviluppo e fornitura clinica con Catalent Maryland, Inc. L'azienda è stata costituita nel 2017 e ha sede a Filadelfia, Pennsylvania.