Passage Bio 

Passage Bio Inc. è una società biofarmaceutica dedicata alla sperimentazione di terapie genetiche per patologie che colpiscono il sistema nervoso centrale. La loro pipeline avanzata include PBGM01, progettato per trattare la gangliosidosi GM1 infantile utilizzando un capsid AAVhu68 proprietario per consegnare un gene GLB1 funzionale, che codifica per l'enzima beta-galattosidasi acida lisosomiale, sia al cervello che ai tessuti periferici. Un altro programma chiave, PBFT02, impiega un capsid AAV1 per introdurre un gene della granulina (GRN) funzionale, che codifica per la progranulina (PGRN), nel cervello come trattamento per la FTD-GRN. Inoltre, PBKR03 è in fase di sviluppo per la malattia di Krabbe infantile, sfruttando un capsid AAVhu68 proprietario per consegnare un gene GALC funzionale, responsabile della produzione dell'enzima idrolitico galattosilceramidasi, al cervello e ai tessuti circostanti. Il portafoglio dell'azienda comprende anche PBML04 per la leucodistrofia metacromatica, PBAL05 per la sclerosi laterale amiotrofica e PBCM06 per la malattia di Charcot-Marie-Tooth Tipo 2A. Passage Bio mantiene una significativa collaborazione di ricerca con i Trustees del Gene Therapy Program dell'Università della Pennsylvania, insieme a un accordo di servizi di sviluppo e fornitura clinica con Catalent Maryland, Inc. Fondata nel 2017, la sede della società si trova a Philadelphia, Pennsylvania.