Scholar Rock 

Scholar Rock Holding Corporation, un'azienda biofarmaceutica, si concentra sul miglioramento della vita di bambini e adulti affetti da atrofia spinale muscolare (SMA) e altre malattie neuromuscolari rare, gravi e debilitanti. La nuova comprensione della società dei meccanismi molecolari dell'attivazione dei fattori di crescita all'interno della superfamiglia del fattore di crescita trasformante beta (TGFß) ha permesso lo sviluppo di una piattaforma proprietaria. Questa piattaforma viene utilizzata per lo sviluppo di anticorpi monoclonali che mirano in modo locale e selettivo alle forme precursori, o latenti, dei fattori di crescita. L'azienda sta sviluppando Apitegromab, un inibitore dell'attivazione della miostatina, attualmente in una sperimentazione clinica di Fase 2 per il trattamento della SMA e della distrofia muscolare facioscapuloomerale (FSHD). Inoltre, SRK-439, un anticorpo anti-pro/latente della miostatina, è in una sperimentazione clinica di Fase 1 per il trattamento di pazienti con malattie neuromuscolari rare, gravi e debilitanti. SRK-181 è un inibitore sperimentale del TGFß1 latente, pronto per la Fase 2, per il trattamento di pazienti con tumori solidi resistenti alle terapie con anticorpi anti-PD-(L)1. L'azienda offre anche prodotti in fase di sviluppo preclinico, tra cui SRK-373, un inibitore selettivo dell'isoforma latente di TGFß1 con attività selettiva nella matrice extracellulare fibrotica, per il trattamento di malattie fibrotiche, e SRK-256, un inibitore di RGMc, o emojuvelina, per il trattamento di anemie da carenza di ferro. Scholar Rock Holding Corporation sta inoltre sviluppando una pipeline che include programmi per il trattamento di pazienti con malattie neuromuscolari rare, gravi e debilitanti. Scholar Rock Holding Corporation è stata fondata nel 2012 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.