Scholar Rock 

Scholar Rock Holding Corporation, un'azienda biofarmaceutica, si concentra sulla scoperta, sviluppo e fornitura di farmaci per il trattamento di malattie gravi in cui la segnalazione da parte dei fattori di crescita proteici gioca un ruolo fondamentale. La biologia della superfamiglia del fattore di crescita trasformante beta (TGFß) e la nostra nuova comprensione dei meccanismi molecolari di attivazione dei fattori di crescita ci hanno permesso di sviluppare una piattaforma proprietaria per lo sviluppo di anticorpi monoclonali che mirano localmente e selettivamente al precursore. L'azienda sviluppa Apitegromab, un inibitore dell'attivazione della miosatina che è in fase 3 di sperimentazione clinica per il trattamento dell'atrofia muscolare spinale; e SRK-181, che ha completato la fase 1 degli studi clinici per il trattamento di tumori resistenti alle terapie con inibitori dei checkpoint, come le terapie con anticorpi anti-PD-1 o anti-PD-L1. Sta sviluppando un pipeline di candidati a prodotto per fornire nuove terapie per trattare una serie di malattie gravi, tra cui disturbi neuromuscolari, disturbi cardiometabolici, cancro, fibrosi e anemia da carenza di ferro. Scholar Rock Holding Corporation è stata fondata nel 2012 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.