アミカス・セラピューティクス (Amicus Therapeutics) 

バイオテクノロジー企業であるアミカス・セラピューティクス (Amicus Therapeutics) は、希少疾患向けの医薬品の発見、開発、および提供に注力しています。同社の商業製品および開発候補には、in vitroアッセイデータに基づき、ファブリー病の確定診断を受け、かつガラクトシダーゼα遺伝子の変異が治療可能である成人患者向けの経口精密医療であるGalafoldが含まれます。また、ポンペ病に対する新しい治療パラダイムであるAT-GAA、ポンペ病向けの酵素補充療法、CLN3患者を対象にAAVセロタイプAT-GTX-502遺伝子療法の単回髄腔内投与の安全性と有効性を評価する第1/2相臨床試験段階にあるCLN3、および正常な脳の発達に不可欠なタンパク質の発現を調節するCDKL5タンパク質をコードするX染色体上の遺伝子であるCDKL5の開発も進めています。同社は、Nationwide Children's Hospital、ペンシルベニア大学、およびGlaxoSmithKlineと提携およびライセンス契約を締結しています。アミカス・セラピューティクス (Amicus Therapeutics) は2002年に設立され、ペンシルベニア州フィラデルフィアに本社を置いています。