アイオニス・ファーマシューティカルズ 

アイオニス･ファーマシューティカルズ(Ionis Pharmaceuticals, Inc. )は、はリボ核酸（RNA）標的薬の発見・開発を行う会社である。【事業内容】同社は、創薬プラットフォームを通じてアンメットメディカルニーズ患者向けの医薬品を開発する。同社は、アイオニスコア(Ionis Core)及びアクシアセラピューティクス(Akcea Therapeutics)のセグメントを通じて事業を展開する。アイオニスコアセグメントは、同社及びパートナーに医薬品のパイプラインを創出する創薬プラットフォームの開発を行う。アクシアセラピューティクスセグメントは、子会社であるAkcea Therapeutics, Inc. (Akcea Therapeutics)の事業を含み、脂質障害によって引き起こされる重篤な心臓代謝性疾患にバイオジェン(volanesorsen)及び他の臨床段階薬の開発及び商品化を行う。同社は、家族性カイロミクロン血症（FCS）及び家族性部分性脂肪異栄養症（FPL）の2つの遺伝的重症を治療するためのバイオジェン薬を開発する。同社は、ジェネレーション2.0+のアンチセンス薬である｢SPINRAZA｣を提供する。