Passage Bio 

Passage Bio Inc. é uma empresa biofarmacêutica dedicada a desenvolver terapias genéticas inovadoras para condições que afetam o sistema nervoso central. Seu pipeline avançado inclui o PBGM01, projetado para tratar a gangliosidose GM1 infantil por meio do uso de um capsídeo AAVhu68 proprietário para entregar um gene GLB1 funcional, que codifica a enzima beta-galactosidase ácida lisossômica, tanto ao cérebro quanto aos tecidos periféricos. Outro programa fundamental, o PBFT02, utiliza um capsídeo AAV1 para introduzir um gene de granulina (GRN) funcional, que codifica a progranulina (PGRN), no cérebro como tratamento para FTD-GRN. Além disso, o PBKR03 está em desenvolvimento para a doença de Krabbe infantil, aproveitando um capsídeo AAVhu68 proprietário para entregar um gene GALC funcional, responsável pela produção da enzima hidrolítica galactosilceramidase, ao cérebro e tecidos circundantes. O portfólio da empresa também apresenta o PBML04 para leucodistrofia metacromática, o PBAL05 para esclerose lateral amiotrófica e o PBCM06 para a doença de Charcot-Marie-Tooth Tipo 2A. A Passage Bio mantém uma colaboração de pesquisa significativa com os Trustees do Programa de Terapia Gênica da Universidade da Pensilvânia, juntamente com um acordo de serviços de desenvolvimento e suprimento clínico com a Catalent Maryland, Inc. Fundada em 2017, a sede da empresa está localizada em Filadélfia, Pensilvânia.