Passage Bio 

Passage Bio, Inc., uma empresa de medicamentos genéticos, desenvolve terapias transformadoras para doenças do sistema nervoso central. Desenvolve o PBGM01, que utiliza uma cápsula AAVhu68 proprietária para entregar ao cérebro e aos tecidos periféricos um gene GLB1 funcional que codifica a beta-galactosidase ácida lisossomal para GM1 infantil; PBFT02, que utiliza uma cápsula AAV1 para entregar ao cérebro um granulina funcional (GRN) e um gene que codifica progranulina (PGRN) para o tratamento de FTD-GRN; e PBKR03, que utiliza uma cápsula AAVhu68 proprietária para entregar ao cérebro e aos tecidos periféricos um gene GALC funcional que codifica a enzima hidrolítica galactosilceramidase para a doença de Krabbe infantil. A empresa também desenvolve PBML04 para o tratamento da leucodistrofia metacromática; PBAL05 para o tratamento da esclerose lateral amiotrófica; e PBCM06 para o tratamento da Doença de Charcot-Marie-Tooth Tipo 2A. A Passage Bio, Inc. tem uma colaboração de pesquisa estratégica com os Truste do Programa de Terapia Gênica da Universidade da Pensilvânia; e um acordo de colaboração, e um acordo de serviços de desenvolvimento e fornecimento clínico com a Catalent Maryland, Inc. A empresa foi incorporada em 2017 e tem sede na Filadélfia, Pensilvânia.