Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., juntamente com suas subsidiárias, opera como uma empresa de biotecnologia de múltiplas plataformas que se concentra no desenvolvimento de terapias gênicas para doenças raras e devastadoras. Possui três programas clínicos de vetor lentiviral ex vivo para anemia de Fanconi, um defeito genético na medula óssea que reduz a produção de células sanguíneas ou promove a produção de células sanguíneas defeituosas; deficiência de adesão leucocitária-I, um distúrbio genético que faz com que o sistema imunológico funcione mal; e deficiência de quinase de piruvato, um raro distúrbio autossômico recessivo de glóbulos vermelhos que resulta em anemia hemolítica crônica não esferocitária. A empresa também possui um programa clínico in vivo de vírus adeno-associado para a doença de Danon, um distúrbio lisossômico multiorgânico que leva à morte precoce devido à insuficiência cardíaca. Possui acordos de licença com o Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red e Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT e UCL Business PLC; The Regents of the University of California; e REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. está sediada em Cranbury, New Jersey.