Rocket Pharmaceuticals 

A Rocket Pharmaceuticals, Inc., juntamente com suas subsidiárias, opera como uma empresa de biotecnologia em estágio avançado que se concentra no desenvolvimento, fabricação e venda de terapias genéticas para doenças raras e devastadoras nos Estados Unidos. A empresa desenvolve programas de vírus adeno-associados (AAV) in vivo, que incluem programas para a doença de Danon (DD), um distúrbio lisossômico multiorgânico que leva à morte precoce devido à insuficiência cardíaca (RP-A501), que está em ensaio de Fase 2; Cardiomiopatia Arritmogênica por Plakofilina-2 (PKP2-ACM), um distúrbio cardíaco hereditário caracterizado pela perda progressiva de massa muscular cardíaca, dilatação ventricular direita grave, displasia, substituição fibrofatty do miocárdio e alta propensão a arritmias e morte súbita (RP-A601), que está na fase 1; e Cardiomiopatia Dilatada BAG3 (BAG3-DCM), que é uma forma de cardiomiopatia caracterizada pelo afinamento progressivo das paredes do coração, que está em estágio pré-clínico. Também desenvolve programas lentivirais (LV) ex vivo, que incluem programas para Deficiência de Adesão de Leucócitos-I (LAD-I), um distúrbio genético que causa mau funcionamento do sistema imunológico (RP-L201); Anemia de Fanconi (FA), um defeito genético na medula óssea que reduz a produção de células sanguíneas ou promove a produção de células sanguíneas defeituosas (RP-L102); e Deficiência de Piruvato Quinase (PKD), um distúrbio autossômico recessivo de glóbulos vermelhos que resulta em anemia hemolítica não esferocítica crônica (RP-L301). Possui acordos de licenciamento com o Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras, e Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; e Temple University. A Rocket Pharmaceuticals, Inc. foi fundada em 1999 e tem sede em Cranbury, New Jersey.