Scholar Rock 

A Scholar Rock Holding Corporation, uma empresa biofarmacêutica, foca em melhorar a vida de crianças e adultos com atrofia muscular espinhal (AME) e outras doenças neuromusculares raras, graves e debilitantes. A compreensão inovadora da empresa sobre os mecanismos moleculares da ativação de fatores de crescimento dentro da superfamília do fator de crescimento transformador beta (TGFß) permitiu o desenvolvimento de uma plataforma proprietária. Esta plataforma é utilizada para o desenvolvimento de anticorpos monoclonais que visam local e seletivamente as formas precursoras, ou latentes, de fatores de crescimento. A empresa está desenvolvendo o Apitegromab, um inibidor da ativação da miostatina, que está em um ensaio clínico de Fase 2 para o tratamento de AME e distrofia muscular facioescapulohumeral (FSHD). Além disso, o SRK-439, um anticorpo anti-pro/miostatina latente, está em um ensaio clínico de Fase 1 para o tratamento de pacientes com doenças neuromusculares raras, graves e debilitantes. O SRK-181 é um inibidor investigacional de TGFß1 latente pronto para a Fase 2 para o tratamento de pacientes com tumores sólidos resistentes a terapias de anticorpos anti-PD-(L)1. A empresa também oferece produtos em desenvolvimento pré-clínico, incluindo o SRK-373, um inibidor seletivo da isoforma latente de TGFß1 com atividade seletiva na matriz extracelular fibrótica, para o tratamento de doenças fibróticas, e o SRK-256, um inibidor de RGMc, ou hemojuvelina, para o tratamento de anemias por restrição de ferro. A Scholar Rock Holding Corporation também está desenvolvendo um pipeline que inclui programas para o tratamento de pacientes com doenças neuromusculares raras, graves e debilitantes. A Scholar Rock Holding Corporation foi fundada em 2012 e tem sede em Cambridge, Massachusetts.