Scholar Rock 

Scholar Rock Holding Corporation, uma empresa biofarmacêutica, foca na descoberta, desenvolvimento e entrega de medicamentos para o tratamento de doenças graves nas quais a sinalização por fatores de crescimento de proteínas desempenha um papel fundamental. Sua biologia da superfamília do fator de crescimento transformador beta (TGFß), sua nova compreensão dos mecanismos moleculares de ativação de fatores de crescimento nos permitiu desenvolver uma plataforma proprietária para o desenvolvimento de anticorpos monoclonais que visam local e seletivamente o precursor. A empresa desenvolve Apitegromab, um inibidor da ativação da miostatina que está em fase 3 de ensaios clínicos para o tratamento da atrofia muscular espinhal; e SRK-181, que completou os ensaios clínicos da fase 1 para o tratamento de cânceres que são resistentes a terapias de inibidores de pontos de verificação, como terapias com anticorpos anti-PD-1 ou anti-PD-L1. Está desenvolvendo um pipeline de candidatos a produtos para fornecer novas terapias para tratar uma variedade de doenças graves, incluindo distúrbios neuromusculares, distúrbios cardiometabólicos, câncer, fibrose e anemia restrita por ferro. A Scholar Rock Holding Corporation foi fundada em 2012 e tem sede em Cambridge, Massachusetts.