Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences Ltd. (WVE) é uma empresa de medicina genética em estágio clínico dedicada a inventar, refinar e fabricar novas terapias de oligonucleotídeos estereopuros. A empresa utiliza sua plataforma proprietária PRISM para descoberta e desenvolvimento de medicamentos. Esses oligonucleotídeos especializados são projetados para interagir com o ácido ribonucleico (RNA) para modular precisamente a expressão de proteínas no corpo. Isso envolve diminuir a produção de proteínas causadoras de doenças, restaurar a síntese de proteínas funcionais ou ajustar os níveis de proteínas conforme necessário. O pipeline da empresa inclui vários programas principais voltados para distúrbios neurológicos. O WVE-004, uma molécula C9orf72, está sendo desenvolvido para esclerose lateral amiotrófica (ELA) e demência frontotemporal (DFT). O WVE-003 foca na molécula mutante huntingtin SNP3 para a doença de Huntington, enquanto o WVE-N531 visa o Éxon 53 para a distrofia muscular de Duchenne. Além disso, o ATXN3 é um programa em estágio inicial que aborda a ataxia espinocerebelar tipo 3, complementado por várias outras iniciativas pré-clínicas para condições do sistema nervoso central (SNC). Além das aplicações no SNC, a Wave Life Sciences também está desenvolvendo AIMers conjugados com GalNAc para várias indicações hepáticas, incluindo a deficiência de alfa-1 antitripsina (AATD). Seus esforços pré-clínicos estendem-se a doenças oculares, com programas para a síndrome de Usher tipo 2A (USH2A) e retinite pigmentosa causada por uma mutação P23H no gene RHO (RhoP23H). A Wave Life Sciences colabora ativamente com uma gama diversificada de parceiros, como empresas farmacêuticas como Pfizer Inc. e Takeda Pharmaceutical Company Limited, além de instituições acadêmicas e de pesquisa, incluindo a University of Oxford, University of Massachusetts, Western Washington University, Grenoble Institute of Neurosciences, IRBM S.p.A., University of Louisville e University College London. Fundada em 2012, a empresa está sediada em Singapura.