Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., ett biofarmaceutiskt företag i kommersiell fas, fokuserar på upptäckt och utveckling av RNA-riktade terapier, siRNA-plattformar, genterapi och andra genetiska terapeutiska modaliteter för behandling av sällsynta sjukdomar. Företaget erbjuder EXONDYS 51 för behandling av Duchenne hos patienter med en bekräftad mutation av dystrofingenen som är lämplig för exon 51-skipping; VYONDYS 53 för behandling av Duchenne hos patienter med en bekräftad mutation av dystrofingenen som är lämplig för exon 53-skipping; AMONDYS 45 för behandling av Duchenne hos patienter med en bekräftad mutation av dystrofingenen som är lämplig för exon 45-skipping; samt ELEVIDYS, en AAV-baserad genterapi, som är kontraindicerad för patienter med deletion i exon 8 och/eller exon 9 i Duchenne-genen. Företaget utvecklar även SRP-9003, ett genterapiprogram för behandling av LGMD2E; SRP-1001 för att selektivt rikta in sig på och slå ut DUX4 med hjälp av RNAi i kliniska fas 1/2a-studier; samt SRP-1003 för att reducera uttrycket av DMPK-genen i kliniska fas 1/2a-studier. De har samarbets- och licensavtal med F. Hoffman-La Roche Ltd, Arrowhead Pharmaceuticals, Inc., University of Western Australia, Nationwide Children's Hospital, Hansa Biopharma och Duke University. Företaget grundades 1980 och har sitt huvudkontor i Cambridge, Massachusetts.