Passage Bio 

Passage Bio Inc är ett biofarmaceutiskt företag dedikerat till att pionjera genetiska terapier för tillstånd som påverkar det centrala nervsystemet. Deras avancerade pipeline inkluderar PBGM01, utformat för att behandla infantil GM1-gangliosidos genom att använda ett proprietärt AAVhu68-kapsid för att leverera en funktionell GLB1-gen, som kodar för enzymet lysosomal acid beta-galactosidase, till både hjärnan och perifera vävnader. Ett annat nyckelprogram, PBFT02, använder ett AAV1-kapsid för att introducera en funktionell granulin-gen (GRN), som kodar för progranulin (PGRN), till hjärnan som en behandling för FTD-GRN. Dessutom utvecklas PBKR03 för infantil Krabbes sjukdom, vilket utnyttjar ett proprietärt AAVhu68-kapsid för att leverera en funktionell GALC-gen, ansvarig för produktionen av det hydrolytiska enzymet galaktosylceramidas, till hjärnan och omgivande vävnader. Företagets portfölj omfattar även PBML04 för metakromatisk leukodystrofi, PBAL05 för amyotrofisk lateralskleros och PBCM06 för Charcot-Marie-Tooths typ 2A. Passage Bio upprätthåller ett betydande forskningssamarbete med Trustees of the University of Pennsylvania's Gene Therapy Program, tillsammans med ett avtal om utvecklingstjänster och klinisk leverans med Catalent Maryland, Inc. Företaget grundades 2017 och har sitt huvudkontor i Philadelphia, Pennsylvania.