Passage Bio 

Passage Bio, Inc., ett företag för genetiska läkemedel, utvecklar transformativa terapier för sjukdomar i centrala nervsystemet. Det utvecklar PBGM01, som använder en proprietär AAVhu68-kapsid för att leverera ett funktionellt GLB1-gen som kodar för lysosomal syra beta-galaktosidas till hjärnan och perifera vävnader för infantil GM1; PBFT02, som använder en AAV1-kapsid för att leverera ett funktionellt granulin (GRN) och gen som kodar för progranulin (PGRN) för behandling av FTD-GRN; och PBKR03, som använder en proprietär AAVhu68-kapsid för att leverera ett funktionellt GALC-gen som kodar för det hydrolytiska enzymet galaktosylceramidase till hjärnan och perifera vävnader för infantil Krabbe-sjukdom. Företaget utvecklar också PBML04 för behandling av metakromatisk leukodystrofi; PBAL05 för behandling av amyotrofisk lateralskleros; och PBCM06 för behandling av Charcot-Marie-Tooth typ 2A. Passage Bio, Inc. har ett strategiskt forskningssamarbete med Trustees of the University of Pennsylvania's Gene Therapy Program; och ett samarbetsavtal, samt ett utvecklingstjänst- och kliniskt leveransavtal med Catalent Maryland, Inc. Företaget grundades 2017 och har sitt huvudkontor i Philadelphia, Pennsylvania.