Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics เป็นบริษัทชีวเภสัชภัณฑ์ในระยะเชิงพาณิชย์ที่มุ่งเน้นการค้นพบและพัฒนาการรักษาที่มุ่งเป้าไปที่ RNA, แพลตฟอร์ม siRNA, ยีนบำบัด และรูปแบบการรักษาทางพันธุกรรมอื่นๆ สำหรับการรักษาโรคหายาก บริษัทนำเสนอ EXONDYS 51 สำหรับการรักษาโรค Duchenne ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน dystrophin ที่สามารถทำ exon 51 skipping ได้; VYONDYS 53 สำหรับการรักษาโรค Duchenne ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน dystrophin ที่สามารถทำ exon 53 skipping ได้; AMONDYS 45 สำหรับการรักษาโรค Duchenne ในผู้ป่วยที่มีการกลายพันธุ์ของยีน dystrophin ที่สามารถทำ exon 45 skipping ได้; และ ELEVIDYS ซึ่งเป็นการบำบัดด้วยยีนแบบ AAV ซึ่งมีข้อห้ามใช้ในผู้ป่วยที่มีการขาดหายไปของ exon 8 และ/หรือ exon 9 ในยีน Duchenne นอกจากนี้ บริษัทยังพัฒนา SRP-9003 ซึ่งเป็นโปรแกรมยีนบำบัดสำหรับการรักษา LGMD2E; SRP-1001 เพื่อมุ่งเป้าและลดการทำงานของ DUX4 โดยใช้ RNAi ในการทดลองทางคลินิกระยะ 1/2a; และ SRP-1003 เพื่อลดการแสดงออกของยีน DMPK ในการทดลองทางคลินิกระยะ 1/2a บริษัทมีข้อตกลงความร่วมมือและใบอนุญาตกับ F. Hoffman-La Roche Ltd; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc.; University of Western Australia; Nationwide Children's Hospital; Hansa Biopharma; และ Duke University บริษัทก่อตั้งขึ้นในปี 1980 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมืองเคมบริดจ์ รัฐแมสซาชูเซตส์