uniQure N.V. 

uniQure N.V. พัฒนาการรักษาสำหรับผู้ป่วยที่ประสบกับโรคหายากและโรคที่ร้ายแรงอื่นๆ ในสหรัฐอเมริกา บริษัทนำเสนอ HEMGENIX ซึ่งช่วยให้ผู้ป่วยโรคฮีโมฟีเลีย บี (hemophilia B) สามารถผลิต Factor IX ซึ่งช่วยลดความเสี่ยงในการเลือดออกได้ ผลิตภัณฑ์หลักที่อยู่ระหว่างการพัฒนาคือ AMT-130 ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่อยู่ในขั้นตอนการศึกษาทางคลินิกเฟส I/II สำหรับการรักษาโรคฮันติงตัน (Huntington's disease) นอกจากนี้ บริษัทยังพัฒนา AMT-260 ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส I/IIa สำหรับการรักษาโรคโรคลมชักบริเวณส่วนกลางของสมองส่วนขมับ (mesial temporal lobe epilepsy), AMT-162 ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการทดลองทางคลินิกเฟส I/IIa เพื่อรักษาโรคกล้ามเนื้ออ่อนแรงจากโรค ALS ที่เกี่ยวข้องกับเอนไซม์ superoxide dismutase และ AMT-191 ซึ่งเป็นยีนบำบัดที่อยู่ระหว่างการทดลองทางคลินิกเฟส I/IIa สำหรับการรักษาโรคฟาบรี (fabry disease) ทั้งนี้ บริษัทมีข้อตกลงการอนุญาตให้ใช้สิทธิ์กับ Apic Bio เพื่อพัฒนา ผลิต และจัดจำหน่ายยีนบำบัดที่ใช้การฉีดเข้าช่องไขสันหลังสำหรับการรักษาโรค ALS ที่เกิดจากการกลายพันธุ์ของ SOD-1 และมีข้อตกลงการพัฒนาและจัดส่งผลิตภัณฑ์เชิงพาณิชย์กับ CLS Bhering โดย uniQure N.V. ก่อตั้งขึ้นในปี 1998 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่กรุงอัมสเตอร์ดัม ประเทศเนเธอร์แลนด์