Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc. ร่วมกับบริษัทในเครือ ดำเนินงานเป็นบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพหลายแพลตฟอร์มที่มุ่งเน้นการพัฒนาการบำบัดด้วยยีนสำหรับโรคที่หายากและร้ายแรง มีโปรแกรมเวกเตอร์เลนติไวรัส ex vivo ระยะคลินิกสามโปรแกรมสำหรับโรคฟานโคไน ซึ่งเป็นข้อบกพร่องทางพันธุกรรมในไขกระดูกที่ลดการผลิตเซลล์เลือดหรือส่งเสริมการผลิตเซลล์เลือดที่ผิดปกติ; โรคขาดการยึดเกาะของเม็ดเลือดขาว-I ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ทำให้ระบบภูมิคุ้มกันทำงานผิดปกติ; และโรคขาดเอนไซม์ไพรูเวตคินาส ซึ่งเป็นความผิดปกติของเซลล์เม็ดเลือดแดงที่หายากซึ่งส่งผลให้เกิดโรคโลหิตจางเรื้อรังแบบไม่สเฟอโรซิติก บริษัทยังมีโปรแกรมไวรัสที่เกี่ยวข้องกับอะดีโนในระยะคลินิกสำหรับโรคดานอน ซึ่งเป็นความผิดปกติที่เกี่ยวข้องกับลิซอซอมหลายอวัยวะที่นำไปสู่ความตายก่อนวัยอันควรจากภาวะหัวใจล้มเหลว บริษัทมีข้อตกลงอนุญาตกับ Fred Hutchinson Cancer Research Center; Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), Centro de Investigacion Biomedica En Red และ Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; CIEMAT และ UCL Business PLC; The Regents of the University of California; และ REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. มีสำนักงานใหญ่ใน Cranbury, New Jersey.