Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc. พร้อมด้วยบริษัทย่อย ดำเนินธุรกิจในฐานะบริษัทเทคโนโลยีชีวภาพระยะท้าย (late-stage biotechnology) ที่มุ่งเน้นการพัฒนา การผลิต และการจำหน่ายยีนบำบัด (genetic therapies) สำหรับโรคหายากและโรคร้ายแรงในสหรัฐอเมริกา บริษัทกำลังพัฒนาโปรแกรม in vivo adeno-associated viral (AAV) ซึ่งรวมถึงโปรแกรมสำหรับโรค Danon (DD) ซึ่งเป็นความผิดปกติของไลโซโซมที่ส่งผลต่อหลายอวัยวะและนำไปสู่การเสียชีวิตก่อนวัยอันควรเนื่องจากภาวะหัวใจล้มเหลว (RP-A501) ซึ่งอยู่ในขั้นตอนการทดลองระยะที่ 2; โรค Plakophilin-2 Arrhythmogenic Cardiomyopathy (PKP2-ACM) ซึ่งเป็นความผิดปกติของหัวใจที่ถ่ายทอดทางพันธุกรรม โดยมีลักษณะเด่นคือการสูญเสียมวลกล้ามเนื้อหัวใจอย่างต่อเนื่อง การขยายตัวของหัวใจห้องล่างขวาอย่างรุนแรง ความผิดปกติของเนื้อเยื่อ (dysplasia) การแทนที่กล้ามเนื้อหัวใจด้วยไขมันและพังผืด และมีแนวโน้มสูงที่จะเกิดภาวะหัวใจเต้นผิดจังหวะและการเสียชีวิตเฉียบพลัน (RP-A601) ซึ่งอยู่ในระยะที่ 1; และโรค BAG3 Dilated Cardiomyopathy (BAG3-DCM) ซึ่งเป็นรูปแบบหนึ่งของโรคกล้ามเนื้อหัวใจผิดปกติที่มีลักษณะเด่นคือผนังหัวใจบางลงอย่างต่อเนื่อง ซึ่งอยู่ในขั้นตอนก่อนการทดลองทางคลินิก (preclinical stage) นอกจากนี้ บริษัทยังพัฒนาโปรแกรม ex vivo lentiviral (LV) ซึ่งรวมถึงโปรแกรมสำหรับโรค Leukocyte Adhesion Deficiency-I (LAD-I) ซึ่งเป็นความผิดปกติทางพันธุกรรมที่ทำให้ระบบภูมิคุ้มกันทำงานผิดปกติ (RP-L201); โรค Fanconi Anemia (FA) ซึ่งเป็นความบกพร่องทางพันธุกรรมในไขกระดูกที่ลดการผลิตเซลล์เม็ดเลือดหรือส่งเสริมการผลิตเซลล์เม็ดเลือดที่ผิดปกติ (RP-L102); และโรค Pyruvate Kinase Deficiency (PKD) ซึ่งเป็นความผิดปกติของเซลล์เม็ดเลือดแดงแบบ autosomal recessive ที่ส่งผลให้เกิดภาวะโลหิตจางจากเม็ดเลือดแดงแตกชนิด non-spherocytic เรื้อรัง (RP-L301) ทั้งนี้ บริษัทมีข้อตกลงอนุญาตให้ใช้สิทธิ์กับ Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras, และ Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz; UCL Business PLC; The Regents of the University of California; และ Temple University โดย Rocket Pharmaceuticals, Inc. ก่อตั้งขึ้นในปี 1999 และมีสำนักงานใหญ่ตั้งอยู่ที่เมือง Cranbury รัฐนิวเจอร์ซีย์