Intellia Therapeutics 

Intellia Therapeutics, Inc., bir genom düzenleme şirketi olarak, terapilerin geliştirilmesine odaklanmaktadır. Şirketin in vivo programları, transthyretin amiloidozu tedavisi için Faz 1 klinik denemesinde olan NTLA-2001'i; ve kalıtsal anjiyoödem tedavisi için NTLA-2002'yi içermektedir. Ayrıca hemofili A ve hemofili B, hiperoksalüri Tip 1 ve alfa-1 antitripsin eksikliği gibi karaciğer odaklı diğer programları da kapsamaktadır. Ex vivo hattı, akut myeloid lösemi tedavisi için NTLA-5001'i; ve çeşitli onkolojik ve otoimmün hastalıkları tedavi etmek için mühendislik hücre terapileri geliştirmeye odaklanan özel programları içermektedir. Ayrıca, Clustered, Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats/CRISPR associated 9 (CRISPR/Cas9) sistemini içeren araçlar sunmaktadır. Intellia Therapeutics, Inc., sikkel hücre hastalığının tedavisi için hematopoetik kök hücreleri mühendislik yapmak üzere Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc. ile lisans ve işbirliği anlaşmaları; hemofili A ve hemofili B tedavisi için potansiyel ürünleri birlikte geliştirmek üzere Regeneron Pharmaceuticals, Inc. ile; Ospedale San Raffaele ile; ve göz hastalıklarının tedavisi için CRISPR/Cas9 teknolojisini kullanarak yeni genetik ilaçlar geliştirmek üzere SparingVision SAS ile stratejik bir işbirliği yapmaktadır. Şirket daha önce AZRN, Inc. olarak bilinmekteydi. Intellia Therapeutics, Inc. 2014 yılında kurulmuş ve merkezi Cambridge, Massachusetts'tedir.