Praxis Precision Medicines 

Praxis Precision Medicines, Inc., nöronal aktivitedeki dengesizlikten kaynaklanan merkezi sinir sistemi (MSS) durumları için yenilikçi tedaviler geliştirmeye odaklanmış, klinik aşamada faaliyet gösteren bir biyofarmasötik firmasıdır. Şirketin şu anda değerlendirme aşamasında olan temel araştırma bileşikleri şunlardır: Hem majör depresif bozukluk hem de perimenopozal depresyonun tedavisi için şu anda Faz IIa klinik çalışmalarında olan, GABAA reseptörünün ekstrasinaptik tercihli pozitif alosterik modülatörü PRAX-114; ayrıca esansiyel tremorun yönetimi için Faz IIa klinik çalışmalarında ilerleyen, T-tipi kalsiyum kanallarını seçici olarak inhibe etmek üzere tasarlanmış küçük bir molekül olan PRAX-944. Bunların ötesinde Praxis, diğer umut verici ilaç adaylarından oluşan bir boru hattını da ilerletmektedir: Şiddetli pediatrik epilepsi ve yetişkin sefaljisi (baş ağrısı) tedavisi için Faz I klinik değerlendirme aşamasında olan kalıcı sodyum akımı blokörü PRAX-562; fonksiyon kazanımı (GOF) SCN2A epilepisinden muzdarip bireyleri hedefleyen bir antisense oligonükleotid (ASO) olan PRAX-222 ve KCNT1 GOF epilepsisinin tedavisi için KCNT1'i hedefleyen bir program. Araştırma ve geliştirme çabalarını daha da ileriye taşımak için Praxis birkaç stratejik ittifak sürdürmektedir. Bunlar arasında RogCon Inc. ile bir iş birliği ve lisans düzenlemesi; Purdue Neuroscience Company ile bir lisans anlaşması; Ionis Pharmaceuticals, Inc. ile kapsamlı bir araştırma iş birliği, opsiyon ve lisans anlaşması ve üç yeni antisense oligonükleotid (ASO) oluşturmaya odaklanan The Florey Institute ile ortak bir proje yer almaktadır. 2015 yılında kurulan şirketin merkezi Boston, Massachusetts'te bulunmaktadır.