BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc., çeşitli genetik durumlar için tıbbi çözümler belirlemeye, ilerletmeye ve sunmaya adanmış bir ilaç şirketidir. Firma, ilk keşif araştırmalarından ileri klinik araştırma aşamalarına kadar tüm yelpazeyi kapsayan 30 farklı geliştirme girişiminden oluşan geniş bir portföye sahiptir. Geliştirme hattındaki dikkat çeken adaylar şunlardır: AG10 ve BBP-265: Transtiretin (TTR) stabilize etmek için tasarlanmış, şu anda transtiretin amiloidozis-kardiyomiyopatisi (ATTR-CM) hedefleyen kritik bir Faz 3 klinik çalışmasında olan küçük bir molekül. BBP-831: Pediatrik hastalarda akondroplazinin tedavisi için Faz 2 klinik değerlendirme aşamasında olan, FGFR1-3'ün seçici bir küçük molekül inhibitörü. BBP-631: 21-hidroksilaz eksikliği (21OHD) nedeniyle oluşan konjenital adrenal hiperplazi (CAH) hedefli, yine Faz 2 klinik çalışmalarında olan bir AAV5 gen transferi ürün adayı. Ayrıca BridgeBio şunları geliştirmektedir: Encaleret: Otozomal Dominant Hipokalsemi Tip 1 (ADH1) için şu anda bir Faz 2 kavram kanıtlama çalışmasında olan, kalsiyum algılayıcı reseptör (CaSR) küçük molekül antagonisti. BBP-711: Hiperoksalüri ve tekrarlayan böbrek taşı oluşumuna yatkın bireylerin yönetimi için amaçlanmıştır. Bu spesifik programların ötesinde şirket, daha geniş bir Mendelyen bozukluklar, onkolojik hastalıklar ve gen terapisi uygulamaları yelpazesi için tedaviler geliştirmekle aktif olarak ilgilenmektedir. BridgeBio Pharma, Inc.; Leland Stanford Junior University, The Regents of the University of California ve Leidos Biomedical Research, Inc. gibi kurumlarla stratejik lisanslama ve iş birliği anlaşmaları sürdürmektedir. 2015 yılında kurulan şirketin genel merkezi Palo Alto, California'da bulunmaktadır.