BridgeBio Pharma 

Bir biyofarmasötik şirketi olan BridgeBio Pharma, Inc., genetik hastalıkları olan hastalar için ilaçlar keşfetmekte, geliştirmekte ve sunmaktadır. Şirket; vahşi tip veya transtiretin aracılı amiloidoz (ATTR-CM) kaynaklı kardiyomiyopati tedavisi için yeni nesil oral küçük molekül, neredeyse tam TTR stabilize edici olan Attruby'yi; NULIBRY marka adı altında molibden kofaktör eksikliği tedavisi için sentetik siklik pyranopterin monofosfatın intravenöz bir formülasyonu olan Fosdenopterin'i; ve achondroplasia ile hypochondroplasia olan çocukların tedavisi için Faz 3 klinik aşamasında olan oral bir FGFR1-3 seçici tirozin kinaz inhibitörü olan düşük doz infigratinib'i sunmaktadır. Ayrıca, Otonom Dominant Hipokalsemi Tip 1 (ADH1) ve Kronik Hipoparatiroidizm (CHP) tedavisi için Faz 3 klinik çalışmasında olan kalsiyum algılama reseptörünün negatif allosterik modülatörü olan oral bir küçük molekül Encaleret'i; LGMD2I tedavisi için Faz 3 klinik çalışmasında olan araştırma aşamasındaki oral küçük molekül tedavisi BBP-418'i; ve Canavan hastalığı için araştırma aşamasındaki bir adeno-ilişkili virüs (AAV) gen terapisini olan BBP-812'yi geliştirmektedir. Buna ek olarak şirket, mendelyen, onkoloji ve gen terapisi hastalıkları için ürünler geliştirmektedir. Bayer Consumer Care AG, Alexion Pharma International Operations Limited Company, Leland Stanford Junior University ve Novartis International Pharmaceutical Ltd. ile lisans ve iş birliği anlaşmaları bulunmaktadır. BridgeBio Pharma, Inc. 2015 yılında kurulmuştur ve merkezi Palo Alto, California'dadır.