BridgeBio Pharma 

Bir biyofarmasötik şirketi olan BridgeBio Pharma, genetik hastalıkları olan hastalar için ilaçlar keşfeder, geliştirir ve sunar. Şirket; vahşi tip veya transtiretin aracılı amiloidozun neden olduğu kardiyomiyopati (ATTR-CM) tedavisi için yeni nesil oral küçük moleküllü, neredeyse tam TTR stabilizatörü Attruby'yi; molibden kofaktör eksikliğinin tedavisi için NULIBRY marka adı altında sentetik siklik piranopterin monofosfatın intravenöz formülasyonu Fosdenopterin'i ve akondroplazi ile hipokondroplazi olan çocukların tedavisi için Faz 3 klinik aşamasında olan oral FGFR1-3 seçici tirozin kinaz inhibitörü düşük doz infigratinib'i sunmaktadır. Ayrıca, Otozomal Dominant Hipokalsemi Tip 1 (ADH1) ve Kronik Hipoparatiroidizm (CHP) tedavisi için faz 3 klinik çalışmada olan oral küçük moleküllü, kalsiyum algılayıcı reseptörün negatif allosterik modülatörü Encaleret'i; LGMD2I tedavisi için faz 3 klinik çalışmada olan araştırma aşamasındaki oral küçük moleküllü terapi BBP-418'i ve Canavan hastalığı için araştırma aşamasındaki adeno-ilişkili virüs (AAV) gen tedavisi BBP-812'yi geliştirmektedir. Buna ek olarak şirket; mendelyen hastalıklar, onkoloji ve gen tedavisi hastalıkları için ürünler geliştirmektedir. Bayer Consumer Care AG, Alexion Pharma International Operations Limited Company, Leland Stanford Junior University ve Novartis International Pharmaceutical Ltd. ile lisans ve iş birliği anlaşmaları bulunmaktadır. BridgeBio Pharma, 2015 yılında kurulmuştur ve merkezi Palo Alto, Kaliforniya'dadır.