Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences Ltd. (WVE), yeni stereopür oligonükleotid tedavileri icat etmeye, geliştirmeye ve üretmeye odaklanmış klinik aşamada bir genetik tıp firmasıdır. Şirket, keşif ve ilaç geliştirme süreçleri için tescilli PRISM platformunu kullanmaktadır. Bu özel oligonükleotidler, vücut içindeki protein ekspresyonunu hassas bir şekilde modüle etmek için ribonükleik asit (RNA) ile etkileşime girecek şekilde tasarlanmıştır. Bu süreç, hastalık yapıcı proteinlerin üretimini azaltmayı, fonksiyonel proteinlerin sentezini geri kazandırmayı veya protein seviyelerini gerektiği gibi genel olarak ayarlamayı içerir. Şirketin ürün hattı, nörolojik bozuklukları hedefleyen birkaç önemli programı içermektedir. Bir ALS (amyotrofik lateral skleroz) ve FTD (frontotemporal demans) tedavisi için geliştirilen bir C9orf72 molekülü olan WVE-004; Huntington hastalığı için mutant huntingtin SNP3 molekülüne odaklanan WVE-003 ve Duchenne musküler distrofi için Exon 53'ü hedefleyen WVE-N531 bu programlar arasındadır. Ayrıca, spinoserebellar ataksi 3'ü ele alan erken aşama bir program olan ATXN3, merkezi sinir sistemi (MSS) durumları için diğer birçok preklinik girişimle tamamlanmaktadır. MSS uygulamalarının ötesinde, Wave Life Sciences, Alpha-1 antitripsin eksikliği (AATD) dahil olmak üzere çeşitli hepatik endikasyonlar için GalNAc-konjuge AIMer'lar da geliştirmektedir. Preklinik çalışmaları, Usher sendromu tip 2A (USH2A) ve RHO genindeki P23H mutasyonunun neden olduğu retinitis pigmentosa (RhoP23H) programları ile oküler hastalıklara kadar uzanmaktadır. Wave Life Sciences; Pfizer Inc. ve Takeda Pharmaceutical Company Limited gibi ilaç şirketlerinin yanı sıra Oxford Üniversitesi, Massachusetts Üniversitesi, Western Washington Üniversitesi, Grenoble Sinirbilim Enstitüsü, IRBM S.p.A., Louisville Üniversitesi ve University College London gibi akademik ve araştırma kurumları dahil olmak üzere çeşitli ortaklarla aktif olarak iş birliği yapmaktadır. 2012 yılında kurulan şirketin merkezi Singapur'dadır.