Agios Pharmaceuticals 

Agios Pharmaceuticals, Inc., một công ty dược phẩm sinh học, chuyên nghiên cứu và phát triển các loại thuốc trong lĩnh vực chuyển hóa tế bào tại Hoa Kỳ. Sản phẩm chủ lực của công ty bao gồm PYRUKYND (mitapivat), một chất hoạt hóa pyruvate kinase (PK) loại hoang dại và đột biến, các enzyme được sử dụng để điều trị bệnh thiếu máu tán huyết ở người lớn bị thiếu hụt PK. Sản phẩm PYRUKYND của công ty cũng đang trong giai đoạn thử nghiệm lâm sàng pha 3 để điều trị bệnh hồng cầu hình liềm; điều trị thiếu hụt PK ở bệnh nhi; và AQVESME để điều trị bệnh nhân trưởng thành mắc bệnh tan máu alpha hoặc beta không phụ thuộc vào truyền máu và có phụ thuộc vào truyền máu. Ngoài ra, công ty đã phát triển tebapivat, một chất hoạt hóa PK để điều trị hội chứng rối loạn sinh tủy nguy cơ thấp và bệnh hồng cầu hình liềm; AG-181, một chất ổn định phenylalanine hydroxylase để điều trị bệnh phenylketonuria (PKU); và AG-236, một siRNA được cấp phép từ Alnylam, nhắm vào gen transmembrane serine protease 6 (TMPRSS6) để điều trị bệnh đa hồng cầu. Agios Pharmaceuticals, Inc. được thành lập vào năm 2007 và có trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.