NeuBase Therapeutics, Inc., một công ty dược phẩm sinh học đang ở giai đoạn tiền lâm sàng, tập trung vào việc phát triển các liệu pháp điều trị các bệnh di truyền hiếm gặp và ung thư gây ra bởi các gen đột biến. Nền tảng oligonucleotide antisense axit nucleic peptide mô-đun (PATrOL) độc quyền của công ty tập trung vào việc giải quyết bệnh Huntington (HD) và loạn trương lực cơ, cũng như các rối loạn di truyền khác, cùng các ứng dụng ung thư và ung thư học. Danh mục sản phẩm của công ty bao gồm NT0100 cho bệnh Huntington; NT0200 cho loạn trương lực cơ loại 1; và NT0300 nhắm mục tiêu điều trị gen KRAS đột biến. NeuBase Therapeutics, Inc. có trụ sở chính tại Pittsburgh, Pennsylvania.