Passage Bio 

Passage Bio Inc là một công ty dược phẩm sinh học chuyên tiên phong trong các liệu pháp di truyền cho các tình trạng ảnh hưởng đến hệ thần kinh trung ương. Danh mục sản phẩm tiên tiến của họ bao gồm PBGM01, được thiết kế để điều trị bệnh gangliosidosis GM1 ở trẻ sơ sinh bằng cách sử dụng capsid AAVhu68 độc quyền để đưa gen GLB1 chức năng, mã hóa cho enzyme lysosomal acid beta-galactosidase, đến cả não và các mô ngoại vi. Một chương trình quan trọng khác, PBFT02, sử dụng capsid AAV1 để đưa gen granulin (GRN) chức năng, mã hóa progranulin (PGRN), vào não như một phương pháp điều trị FTD-GRN. Ngoài ra, PBKR03 đang được phát triển cho bệnh Krabbe ở trẻ sơ sinh, tận dụng capsid AAVhu68 độc quyền để đưa gen GALC chức năng, chịu trách nhiệm sản xuất enzyme thủy phân galactosylceramidase, đến não và các mô xung quanh. Danh mục đầu tư của công ty cũng bao gồm PBML04 cho bệnh leukodystrophy metachromatic, PBAL05 cho bệnh xơ cứng cột bên teo cơ (ALS) và PBCM06 cho bệnh Charcot-Marie-Tooth Loại 2A. Công ty duy trì sự hợp tác nghiên cứu quan trọng với Chương trình Liệu pháp Gen của Hội đồng Quản trị Đại học Pennsylvania, cùng với thỏa thuận dịch vụ phát triển và cung ứng lâm sàng với Catalent Maryland, Inc. Được thành lập vào năm 2017, trụ sở chính của công ty đặt tại Philadelphia, Pennsylvania.