Scholar Rock 

Scholar Rock Holding Corporation, một công ty sinh học dược phẩm, tập trung vào việc cải thiện cuộc sống của trẻ em và người lớn mắc bệnh teo cơ tủy (SMA) cùng các bệnh thần kinh cơ hiếm gặp, nghiêm trọng và gây suy nhược khác. Sự hiểu biết mới mẻ của công ty về các cơ chế phân tử của sự kích hoạt yếu tố tăng trưởng trong siêu họ transforming growth factor beta (TGFß) đã cho phép phát triển một nền tảng độc quyền. Nền tảng này được sử dụng để phát triển các kháng thể đơn dòng nhằm nhắm mục tiêu cục bộ và có chọn lọc vào các dạng tiền thân, hoặc dạng tiềm ẩn, của các yếu tố tăng trưởng. Công ty đang phát triển Apitegromab, một chất ức chế sự kích hoạt myostatin, hiện đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 để điều trị SMA và loạn dưỡng cơ mặt vai cánh tay (FSHD). Ngoài ra, SRK-439, một kháng thể chống lại myostatin tiền thân/tiềm ẩn, đang trong thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 1 để điều trị cho bệnh nhân mắc các bệnh thần kinh cơ hiếm gặp, nghiêm trọng và gây suy nhược. SRK-181 là một chất ức chế latent TGFß1 đang ở giai đoạn sẵn sàng cho thử nghiệm lâm sàng Giai đoạn 2 để điều trị cho bệnh nhân mắc các khối u rắn kháng với các liệu pháp kháng thể anti-PD-(L)1. Công ty cũng cung cấp các sản phẩm đang trong giai đoạn phát triển tiền lâm sàng, bao gồm SRK-373, một chất ức chế chọn lọc isoform latent TGFß1 với hoạt tính chọn lọc trong ma trận ngoại bào xơ hóa để điều trị các bệnh xơ hóa, và SRK-256, một chất ức chế RGMc, hay hemojuvelin, để điều trị tình trạng thiếu máu do hạn chế sắt. Scholar Rock Holding Corporation cũng đang phát triển một danh mục sản phẩm bao gồm các chương trình điều trị cho bệnh nhân mắc các bệnh thần kinh cơ hiếm gặp, nghiêm trọng và gây suy nhược. Scholar Rock Holding Corporation được thành lập vào năm 2012 và có trụ sở chính tại Cambridge, Massachusetts.