PTC Therapeutics 

تعد بي تي سي ثيرابويتكس (PTC Therapeutics) شركة أدوية بيولوجية ملتزمة بالبحث والتطوير والتسويق التجاري لعلاجات مبتكرة للمرضى الذين يعانون من اضطرابات جينية نادرة. تشمل مجموعة منتجاتها القوية كلاً من العلاجات المسوقة ومجموعة متنوعة من الأدوية التجريبية المرشحة، والتي تغطي جميع مراحل التطوير - من الأبحاث المبكرة والدراسات قبل السريرية إلى التجارب السريرية - مع تركيز أساسي على معالجة مختلف مؤشرات الأمراض النادرة. ومن بين منتجاتها المسوقة، توفر بي تي سي ثيرابويتكس (PTC Therapeutics) عقاري Translarna وEmflaza، مما يوفر خيارات علاجية لمرضى ضمور العضلات الدوشيني في المنطقة الاقتصادية الأوروبية والولايات المتحدة. كما يعالج Translarna ضمور العضلات الدوشيني الناتج عن طفرة غير منطقية في البرازيل وروسيا. بالإضافة إلى ذلك، تسوق الشركة Tegsedi وWaylivra لمختلف الحالات النادرة في جميع أنحاء أمريكا اللاتينية ومنطقة البحر الكاريبي. علاوة على ذلك، تقوم بي تي سي ثيرابويتكس (PTC Therapeutics) في البرازيل بتوزيع Evrysdi كعلاج لضمور العضلات الشوكي (SMA) للمرضى الذين تبلغ أعمارهم شهرين فأكثر. ومن خلال الاستفادة من منصة الربط (splicing) المملوكة لها، تعمل الشركة بنشاط أيضاً على تطوير PTC518، وهو مرشح علاجي واعد يهدف إلى علاج مرض هنتنغتون. ولتعزيز قدراتها في البحث والتطوير، أنشأت بي تي سي ثيرابويتكس (PTC Therapeutics) تعاونات استراتيجية، بما في ذلك شراكات مع F. Hoffman-La Roche Ltd وHoffman-La Roche Inc.، بالإضافة إلى مؤسسة ضمور العضلات الشوكي، مع التركيز على دفع أبحاث اكتشاف وتطوير الأدوية، لا سيما في الطب التجديدي. بالإضافة إلى ذلك، تتعاون مع Akcea Therapeutics, Inc. لتسويق Tegsedi وWaylivra في منطقة أمريكا اللاتينية ومنطقة البحر الكاريبي. تأسست بي تي سي ثيرابويتكس (PTC Therapeutics) في عام 1998، ويقع مقرها الرئيسي في ساوث بلينفيلد، نيوجيرسي.