Design Therapeutics 

تعد Design Therapeutics شركة أدوية حيوية في المرحلة قبل السريرية تركز على تطوير علاجات للحالات الوراثية الناجمة عن تمدد تكرار النوكليوتيدات. تستهدف محفظة منتجاتها الحالية مرض ترنح فريدريك (FA)، وهو مرض أحادي الجين، متنكس، ووراثي متنحٍ شديد. يؤدي مرض FA بشكل أساسي إلى ضعف وظائف الميتوكوندريا عبر مختلف أجهزة الجسم، مما يؤدي إلى مضاعفات عصبية وقلبية وأيضية. ومن المجالات الهامة الأخرى للتطوير مرض الحثل العضلي التوتري من النوع الأول (DM1)، وهو مرض عصبي عضلي أحادي الجين، وراثي سائد ومتنكس يؤثر على العضلات الهيكلية والقلب والدماغ وأنظمة الجسم الأخرى. بالإضافة إلى ذلك، تعمل الشركة على تطوير منصة مرشح المنتج GeneTAC لمعالجة مجموعة من الحالات أحادية الجين الأخرى الناتجة عن تمدد تكرار النوكليوتيدات، بما في ذلك متلازمة إكس الهشة، وأنواع مختلفة من الترنح النخاعي المخيخي، والتصلب الجانبي الضموري (ALS)، والخرف الجبهي الصدغي، ومرض هنتنغتون، والضمور العضلي الشوكي البصلي. تأسست Design Therapeutics في عام 2017، ويقع مقرها الرئيسي في كارلسباد، كاليفورنيا.