Design Therapeutics 

Design Therapeutics، Inc. هي شركة أدوية حيوية في مرحلة ما قبل السريرية، تعمل على تطوير العلاجات لعلاج الأمراض الوراثية الناتجة عن تمدد التكرارات النوكليوتيدية. تتضمن محفظة منتجات الشركة مرض فريدريش أتاكسي، وهو مرض متعدد الأنظمة وراثي متنحي يتقدم ويؤثر على أنظمة الأعضاء المعتمدة على وظيفة الميتوكوندريا، مما يؤدي في النهاية إلى خلل عصبي وقلبى واستقلابى؛ ومرض ضمور العضلات الميوتونى من النوع الأول (DM1)، وهو مرض عصبي عضلي وراثي متنحي يؤثر على العضلات الهيكلية والقلب والدماغ وأعضاء أخرى. كما أنها تطور محفظة مرشحي منتجات GeneTAC لعلاج الأمراض الوراثية الأخرى المدفوعة بتمدد التكرارات النوكليوتيدية، مثل متلازمة X الهشة، والاعتلالات المخيخية الشوكية، والتصلب الجانبي الضموري، والخرف الجبهي الصدغي، ومرض هنتنغتون، وضمور العضلات الشوكي البصلي. تم تأسيس Design Therapeutics، Inc. في عام 2017 ويقع مقرها الرئيسي في كارلسباد، كاليفورنيا.