BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma, Inc. 是一家生物制药公司，致力于为遗传性疾病患者发现、开发并提供药物。公司提供的产品包括：用于治疗野生型或转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 的下一代口服小分子近乎完全的 TTR 稳定剂 Attruby；在 NULIBRY 品牌下用于治疗钼辅因子缺乏症的合成环吡喃蝶呤一磷酸钠静脉制剂 Fosdenopterin；以及处于 3 期临床阶段、用于治疗软骨发育不全和低软骨发育症儿童的口服 FGFR1-3 选择性酪氨酸激酶抑制剂低剂量 infigratinib。此外，公司还在开发 Encaleret（一种口服小分子，钙敏感受体负变构调节剂，处于治疗常染色体显性低钙血症 1 型 (ADH1) 和慢性甲状旁腺功能减退症 (CHP) 的 3 期临床研究阶段）、BBP-418（一种处于治疗 LGMD2I 的 3 期临床研究阶段的在研口服小分子疗法）以及 BBP-812（一种用于治疗 Canavan 病的在研腺相关病毒 (AAV) 基因疗法）。此外，该公司还致力于开发针对孟德尔遗传病、肿瘤及基因治疗疾病的产品。公司已与 Bayer Consumer Care AG、Alexion Pharma International Operations Limited Company、斯坦福大学 (Leland Stanford Junior University) 以及 Novartis International Pharmaceutical Ltd. 签署了许可与合作协议。BridgeBio Pharma, Inc. 成立于 2015 年，总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托。