BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma是一家商业阶段的生物制药公司，致力于发现、创造、测试和提供变革性药物，以治疗患有遗传疾病和癌症的患者。该公司提供Attruby，一种近乎完全的TTR稳定剂的下一代口服小分子，用于治疗野生型或变异型转甲状腺素介导的淀粉样变性心肌病（ATTR-CM）；低剂量infigratinib，一种口服FGFR1-3选择性酪氨酸激酶抑制剂，目前正在进行针对患有侏儒症儿童的3期双盲、安慰剂对照关键研究；低剂量infigratinib，作为生活在低侏儒症的儿童的治疗选择，这是一种与侏儒症密切相关的骨骼发育异常，目前处于2/3期。该公司还开发Encaleret，一种钙感受器的小分子拮抗剂，或CaSR，目前正在进行3期临床试验，以治疗1型自体显性低钙血症（ADH1）；以及BBP-418，一种糖基化底物前药，目前正在进行3期临床试验，以治疗肢带肌肉萎缩症2I/R9型（LGMD2I/R9）。此外，它还参与开发用于孟德尔遗传病、肿瘤学和基因治疗疾病的产品。该公司与Alexion Pharma International Operations Unlimited Company、斯坦福大学和Leidos生物医学研究公司以及诺华国际制药有限公司签订了许可和合作协议。BridgeBio Pharma成立于2015年，总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托。