BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma 是一家生物制药公司，致力于为遗传病患者发现、开发并提供药物。公司提供 Attruby，一种用于治疗野生型或转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变心肌病 (ATTR-CM) 的下一代口服小分子近完全 TTR 稳定剂；Fosdenopterin，一种以 NULIBRY 品牌名称销售的合成环状吡喃蝶呤单磷酸盐静脉制剂，用于治疗钼辅因子缺乏症；以及低剂量 infigratinib，一种口服 FGFR1-3 选择性酪氨酸激酶抑制剂，目前处于 3 期临床阶段，用于治疗患有软骨发育不全和低软骨发育不全的儿童。公司还开发 Encaleret，一种口服小分子钙感知受体负向变构调节剂，目前处于 3 期临床研究阶段，用于治疗 1 型常染色体显性低钙血症 (ADH1) 和慢性副甲状旁腺功能减退症 (CHP)；BBP-418，一种处于 3 期临床研究阶段的口服小分子研究性疗法，用于治疗 LGMD2I；以及 BBP-812，一种用于治疗 Canavan 病的研究性腺相关病毒 (AAV) 基因疗法。此外，该公司还致力于开发针对孟德尔疾病、肿瘤学和基因治疗疾病的产品。公司与 Bayer Consumer Care AG、Alexion Pharma International Operations Limited Company、斯坦福大学以及 Novartis International Pharmaceutical Ltd 签署了许可和合作协议。BridgeBio Pharma 成立于 2015 年，总部位于加利福尼亚州帕洛阿尔托。