BridgeBio Pharma 

BridgeBio Pharma 是一家致力于识别、推进并为各种遗传性疾病提供医疗解决方案的制药公司。该公司拥有广泛的产品组合，包含 30 项不同的开发计划，涵盖了从最初的发现研究到高级临床试验阶段的全过程。其研发管线中的重点候选药物包括：AG10 和 BBP-265：一种旨在稳定转甲状腺素蛋白 (TTR) 的小分子药物，目前正处于针对转甲状腺素蛋白淀粉样变性心肌病 (ATTR-CM) 的关键性 3 期临床试验中。BBP-831：一种选择性 FGFR1-3 小分子抑制剂，目前正处于针对儿科患者软骨发育不全治疗的 2 期临床评估阶段。BBP-631：一种 AAV5 基因转移产品候选药物，同样处于 2 期临床试验阶段，旨在治疗由 21-羟化酶缺乏症 (21OHD) 引起的先天性肾上腺皮质增生症 (CAH)。此外，BridgeBio 正在开发：Encaleret：一种钙敏受体 (CaSR) 小分子拮抗剂，目前正处于针对常染色体显性低钙血症 1 型 (ADH1) 的 2 期概念验证研究中。BBP-711：用于管理高草酸尿症及易患复发性肾结石患者的药物。除了这些特定项目外，公司还积极致力于开发针对更广泛的孟德尔遗传病、肿瘤疾病及基因治疗应用的研究。BridgeBio 与 Leland Stanford Junior University、The Regents of the University of California 以及 Leidos Biomedical Research, Inc. 等机构保持着战略性的许可与合作协议。公司成立于 2015 年，总部位于加利福尼亚州帕罗奥图。