Stoke Therapeutics 

Společnost Stoke Therapeutics, Inc. se věnuje vývoji léčby závažných genetických onemocnění prostřednictvím upregulace exprese proteinů. Společnost využívá svůj proprietární přístup Targeted Augmentation of Nuclear Gene Output (TANGO) při vývoji antisenseových oligonukleotidů (ASO) pro selektivní obnovu hladin proteinů. Mezi její hlavní kandidáty na produkty patří STK-002, který je ve fázi 1 klinických studií pro léčbu autosomálně dominantní optické atrofie, a Zorevunersen (STK-001), investigační nový lék pro léčbu Dravetova syndromu, který je hodnocen ve fázi 3 klinických studií. Společnost také vyvíjí programy zaměřené na různé cíle, včetně onemocnění centrální nervové soustavy a oka způsobených haploinsufficiencí. Má licenci a spolupráci s Biogen Inc. na vývoji a komercializaci léku zorevunersen pro léčbu Dravetova syndromu a s Acadia Pharmaceuticals Inc. na objevování, vývoji a komercializaci nových léků založených na RNA pro léčbu genetických neurovývojových onemocnění. Společnost byla dříve známa jako ASOthera Pharmaceuticals, Inc. a v květnu 2016 se přejmenovala na Stoke Therapeutics, Inc. Společnost Stoke Therapeutics, Inc. byla založena v roce 2014 se sídlem v Bedford, Massachusetts.