Gain Therapeutics 

Gain Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen, das sich mit der Entwicklung verschiedener Therapien zur Behandlung von Krankheiten beschäftigt, die durch fehlerhaft gefaltete Proteine verursacht werden. Es konzentriert sich auf seltene genetische Erkrankungen und neurologische Störungen. Das Unternehmen nutzt seine Plattform zur gezielten Enzymverstärkung, um allosterische Stellen auf fehlerhaft gefalteten Proteinen zu entdecken und proprietäre kleine Moleküle zu identifizieren, die an diese Stellen binden, die Proteinstruktur wiederherstellen und Krankheiten behandeln. Es entwickelt strukturell gezielte allosterische Regulator-Kandidaten zur Behandlung verschiedener Krankheiten, darunter Morquio B, GM1-Gangliosidose (GM1), neuronopathische Gaucher-Krankheit, GBA1-Parkinson, Krabbe und Mukopolysaccharidose Typ 1. Das Unternehmen wurde 2017 gegründet und hat seinen Sitz in Bethesda, Maryland.