Sangamo Therapeutics 

Sangamo Therapeutics, Inc. ist ein Biotechnologieunternehmen in der klinischen Phase, das sich darauf konzentriert, das Leben von Patienten durch die Entwicklung genomischer Medikamente zu transformieren. Das Unternehmen nutzt fortschrittliche Plattformtechnologien, einschließlich Gentherapie, Zelltherapie, Genom-Editierung und Genom-Regulation, um seine Ziele zu erreichen. Ein Eckpfeiler des Ansatzes von Sangamo ist seine proprietäre Zinkfingerprotein (ZFP)-Technologieplattform. Diese Plattform ermöglicht die Erstellung von Zinkfinger-Nukleasen, spezialisierten Proteinen, die in der Lage sind, DNA-Sequenzen durch das Einfügen oder Inaktivieren spezifischer Gene präzise zu verändern. Darüber hinaus produziert sie ZFP-Transkriptionsfaktoren, Proteine, die darauf ausgelegt sind, die Genexpression zu modulieren (zu erhöhen oder zu verringern). Sangamo verfügt über eine robuste klinische Pipeline mit wichtigen Programmen, die sich in verschiedenen Stadien befinden. SB-525 befindet sich derzeit in der klinischen Phase-III-Studie AFFINE zur Behandlung von Hämophilie A. Ihr Gentherapie-Kandidat ST-920 wird derzeit in klinischen Phase-I/II-STAAR-Studien für die Morbus-Fabry-Krankheit untersucht, während die Zelltherapie SAR445136 in klinischen Phase-I/II-PRECIZN-1-Studien für die Sichelzellkrankheit evaluiert wird. Die Entwicklungsbemühungen des Unternehmens erstrecken sich auch auf andere therapeutische Bereiche, darunter TX200, ein chimärer Antigenrezeptor zur Behandlung der HLA-A2-inkompatiblen Nierentransplantatabstoßung; KITE-037, eine Zelltherapie gegen Krebs; ST-501 für Tauopathien; und ST-502, das auf die Behandlung von Synucleinopathien wie der Parkinson-Krankheit und andere neuromuskuläre Erkrankungen abzielt. Sangamo hat zahlreiche kooperative und strategische Partnerschaften mit führenden Unternehmen wie Biogen MA, Inc.; Kite Pharma, Inc.; Pfizer Inc.; Sanofi S.A.; Novartis Institutes for BioMedical Research, Inc.; Shire International GmbH; Dow AgroSciences LLC; Sigma-Aldrich Corporation; Genentech, Inc.; Open Monoclonal Technology, Inc.; F. Hoffmann-La Roche Ltd und Hoffmann-La Roche Inc.; sowie dem California Institute for Regenerative Medicine geschlossen. Das Unternehmen wurde 1995 gegründet, war ursprünglich als Sangamo BioSciences, Inc. bekannt und nahm im Januar 2017 seinen derzeitigen Namen Sangamo Therapeutics, Inc. an. Der Hauptsitz des Unternehmens befindet sich in Brisbane, Kalifornien.