Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences Ltd., ein klinisches Unternehmen für genetische Medizin, entwickelt, optimiert und produziert neuartige stereopure Oligonukleotide über PRISM, eine Plattform für die Entdeckung und Arzneimittelentwicklung. Das Unternehmen entwickelt Oligonukleotide, die auf Ribonukleinsäure abzielen, um die Expression krankheitsfördernder Proteine zu reduzieren, die Produktion funktioneller Proteine wiederherzustellen oder die Proteinexpression zu modulieren. Das Unternehmen entwickelt zudem WVE-004, ein C9orf72-Molekül zur Behandlung von Amyotropher lateraler Sklerose und frontotemporaler Demenz; WVE-003, ein mutiertes Huntingtin-SNP3-Molekül zur Behandlung von Huntington-Krankheit; WVE-N531, ein Exon-53-Molekül zur Behandlung von Duchenne-Muskeldystrophie; sowie ATXN3, ein Programm in der Entdeckungsphase zur Behandlung der Spinozerebellären Ataxie Typ 3, sowie mehrere präklinische Programme für ZNS-Erkrankungen. Darüber hinaus konzentriert es sich auf die Entwicklung von GalNAc-konjugierten AIMers zur Behandlung hepatischer Indikationen, einschließlich Alpha-1-Antitrypsin-Mangel (AATD), sowie zwei präklinische Programme wie das Usher-Syndrom Typ 2A (USH2A) und Retinitis pigmentosa aufgrund einer P23H-Mutation im RHO-Gen (RhoP23H) zur Behandlung von Netzhauterkrankungen. Es bestehen Kooperationsvereinbarungen mit Pfizer Inc., Takeda Pharmaceutical Company Limited, der University of Oxford, der University of Massachusetts, der Western Washington University, dem Grenoble Institute of Neurosciences, IRBM S.p.A, der University of Louisville und dem University College London. Das Unternehmen wurde 2012 gegründet und hat seinen Sitz in Singapur.