Wave Life Sciences 

Wave Life Sciences Ltd. (WVE) ist ein in der klinischen Phase befindliches Unternehmen für genetische Medizin, das sich der Erfindung, Verfeinerung und Herstellung neuartiger stereopurer Oligonukleotid-Therapien widmet. Das Unternehmen nutzt seine proprietäre PRISM-Plattform für die Entdeckung und Arzneimittelentwicklung. Diese spezialisierten Oligonukleotide sind darauf ausgelegt, mit Ribonukleinsäure (RNA) zu interagieren, um die Proteinexpression im Körper präzise zu modulieren. Dies beinhaltet entweder die Verringerung der Produktion krankheitsverursachender Proteine, die Wiederherstellung der Synthese funktioneller Proteine oder die allgemeine Anpassung des Proteinspiegels nach Bedarf. Die Pipeline des Unternehmens umfasst mehrere Schlüsselprogramme zur Behandlung neurologischer Erkrankungen. WVE-004, ein C9orf72-Molekül, wird für die amyotrophe lateralsklerose (ALS) und die frontotemporale Demenz (FTD) entwickelt. WVE-003 konzentriert sich auf das mutierte Huntingtin-SNP3-Molekül für die Huntington-Krankheit, während WVE-N531 auf Exon 53 für die Duchenne-Muskeldystrophie abzielt. Zusätzlich ist ATXN3 ein Programm im Frühstadium zur Behandlung der Spinozerebellären Ataxie Typ 3, ergänzt durch mehrere andere präklinische Initiativen für Erkrankungen des Zentralnervensystems (ZNS). Über ZNS-Anwendungen hinaus entwickelt Wave Life Sciences auch GalNAc-konjugierte AIMers für verschiedene hepatische Indikationen, einschließlich des Alpha-1-Antitrypsin-Mangels (AATD). Ihre präklinischen Bemühungen erstrecken sich auch auf Augenerkrankungen, mit Programmen für das Usher-Syndrom Typ 2A (USH2A) und Retinitis pigmentosa, die durch eine P23H-Mutation im RHO-Gen (RhoP23H) verursacht wird. Wave Life Sciences arbeitet aktiv mit einer Vielzahl von Partnern zusammen, darunter Pharmaunternehmen wie Pfizer Inc. und Takeda Pharmaceutical Company Limited sowie akademische und Forschungseinrichtungen wie die University of Oxford, University of Massachusetts, Western Washington University, Grenoble Institute of Neurosciences, IRBM S.p.A., University of Louisville und University College London. Das im Jahr 2012 gegründete Unternehmen hat seinen Hauptsitz in Singapur.