Gain Therapeutics 

Gain Therapeutics, Inc., una empresa de biotecnología, se dedica al desarrollo de diversas terapias para tratar enfermedades causadas por el mal plegamiento de proteínas. Se enfoca en enfermedades genéticas raras y trastornos neurológicos. La empresa utiliza su plataforma de Terapia de Mejora de Enzimas Dirigida al Sitio para descubrir sitios alostéricos en proteínas mal plegadas e identificar pequeñas moléculas propietarias que se unen a estos sitios, restauran el plegamiento de proteínas y tratan la enfermedad. Está desarrollando candidatos a reguladores alostéricos estructuralmente dirigidos para tratar diversas enfermedades, incluyendo Morquio B, gangliosidosis GM1 (GM1), enfermedad de Gaucher neuronopática, Parkinson GBA1, Krabbe y enfermedades de Mucopolisacaridosis tipo 1. La empresa fue fundada en 2017 y tiene su sede en Bethesda, Maryland.