Sarepta Therapeutics 

Sarepta Therapeutics, Inc., une société biopharmaceutique au stade commercial, se concentre sur la découverte et le développement de thérapies ciblant l'ARN, d'une plateforme siRNA, de thérapies géniques et d'autres modalités thérapeutiques génétiques pour le traitement de maladies rares. Elle propose EXONDYS 51 pour le traitement de la dystrophie de Duchenne chez les patients présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine susceptible de bénéficier du saut de l'exon 51 ; VYONDYS 53 pour le traitement de Duchenne chez les patients présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine susceptible de bénéficier du saut de l'exon 53 ; AMONDYS 45 pour le traitement de Duchenne chez les patients présentant une mutation confirmée du gène de la dystrophine susceptible de bénéficier du saut de l'exon 45 ; et ELEVIDYS, une thérapie génique basée sur l'AAV, qui est contre-indiquée chez les patients présentant toute délétion dans l'exon 8 et/ou l'exon 9 du gène de Duchenne. La société développe également SRP-9003, un programme de thérapie génique pour le traitement de la LGMD2E ; SRP-1001 pour cibler et réduire sélectivement DUX4 en utilisant l'ARNi dans des essais cliniques de phase 1/2a ; et SRP-1003 pour la réduction de l'expression du gène DMPK dans des essais cliniques de phase 1/2a. Elle a conclu des accords de collaboration et de licence avec F. Hoffman-La Roche Ltd ; Arrowhead Pharmaceuticals, Inc. ; l'Université d'Australie occidentale ; le Nationwide Children's Hospital ; Hansa Biopharma ; et l'Université Duke. La société a été constituée en 1980 et a son siège social à Cambridge, Massachusetts.