Agios Pharmaceuticals 

Agios Pharmaceuticals, Inc., une société biopharmaceutique, découvre et développe des médicaments dans le domaine du métabolisme cellulaire aux États-Unis. Son principal produit comprend le PYRUKYND (mitapivat), un activateur de la pyruvate kinase (PK) de type sauvage et mutante, des enzymes utilisées pour le traitement des anémies hémolytiques chez les adultes présentant un déficit en PK. Le produit PYRUKYND de la société est également utilisé pour le traitement de la drépanocytose, actuellement en essai clinique de phase 3 ; pour le traitement du déficit en PK chez les patients pédiatriques ; et l'AQVESME pour le traitement des patients adultes atteints de thalassémie alpha ou bêta, dépendante ou non de transfusions. De plus, la société a développé le tebapivat, un activateur de la PK pour le traitement du syndrome myélodysplasique à faible risque et de la drépanocytose ; l'AG-181, un stabilisateur de la phénylalanine hydroxylase pour le traitement de la phénylcétonurie (PCU) ; et l'AG-236, un siRNA sous licence d'Alnylam, ciblant le gène de la sérine protéase transmembranaire 6 (TMPRSS6) pour le traitement de la polyglobulie primitive. Agios Pharmaceuticals, Inc. a été constituée en 2007 et son siège social est situé à Cambridge, Massachusetts.