Gain Therapeutics 

Gain Therapeutics, Inc., une entreprise de biotechnologie, s'engage dans le développement de diverses thérapies pour traiter les maladies causées par le repliement incorrect des protéines. Elle se concentre sur les maladies génétiques rares et les troubles neurologiques. L'entreprise utilise sa plateforme de thérapie d'amélioration enzymatique dirigée par site pour découvrir des sites allostériques sur des protéines mal repliées et identifier des petites molécules propriétaires qui se lient à ces sites, restaurent le repliement des protéines et traitent la maladie. Elle développe des candidats régulateurs allostériques ciblés structurellement pour traiter diverses maladies, y compris Morquio B, la gangliosidose GM1 (GM1), la maladie de Gaucher neuronopathique, le Parkinson GBA1, la Krabbe et les maladies de mucopolysaccharidose de type 1. L'entreprise a été fondée en 2017 et est basée à Bethesda, Maryland.