uniQure N.V. 

uniQure N.V. développe des traitements pour les patients souffrant de maladies rares et d'autres pathologies dévastatrices aux États-Unis. La société propose HEMGENIX, qui permet aux personnes atteintes d'hémophilie B de produire le facteur IX, ce qui peut réduire le risque de saignement. Son principal candidat produit est l'AMT-130, un candidat de thérapie génique qui fait l'objet d'une étude clinique de phase I/II pour le traitement de la maladie de Huntington. La société développe également l'AMT-260, qui est en essai clinique de phase I/IIa pour le traitement de l'épilepsie du lobe temporal mésial ; l'AMT-162, qui est en essai clinique de phase I/IIa pour traiter la sclérose latérale amyotrophique liée à l'enzyme superoxyde dismutase ; et l'AMT-191, un candidat de thérapie génique expérimentale en essai clinique de phase I/IIa pour le traitement de la maladie de Fabry. Elle détient un accord de licence avec Apic Bio pour développer, fabriquer et commercialiser une thérapie génique expérimentale administrée par voie intrathécale pour la SLA causée par des mutations de SOD-1 ; ainsi qu'un accord de développement et de fourniture commerciale avec CLS Bhering. uniQure N.V. a été fondée en 1998 et son siège social est situé à Amsterdam, aux Pays-Bas.