Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., avec ses filiales, opère en tant que société de biotechnologie de stade avancé spécialisée dans le développement, la fabrication et la commercialisation de thérapies géniques pour des maladies rares et dévastatrices aux États-Unis. La société développe des programmes de virus adéno-associés (AAV) in vivo, qui comprennent des programmes pour la maladie de Danon (DD), un trouble lysosomique multi-organique entraînant une mort précoce due à une insuffisance cardiaque (RP-A501), actuellement en essai de phase 2 ; la cardiomyopathie arythmogène à la plakophiline-2 (PKP2-ACM), un trouble cardiaque héréditaire caractérisé par une perte progressive de la masse musculaire cardiaque, une dilatation sévère du ventricule droit, une dysplasie, un remplacement fibro-graisseux du myocarde et une forte propension aux arythmies et à la mort subite (RP-A601), en phase 1 ; et la cardiomyopathie dilatée BAG3 (BAG3-DCM), une forme de cardiomyopathie caractérisée par un amincissement progressif des parois du cœur, qui est au stade préclinique. Elle développe également des programmes lentiviraux (LV) ex vivo, incluant des programmes pour le déficit d'adhésion leucocytaire de type I (LAD-I), un trouble génétique causant un dysfonctionnement du système immunitaire (RP-L201) ; l'anémie de Fanconi (FA), un défaut génétique de la moelle osseuse qui réduit la production de cellules sanguines ou favorise la production de cellules défectueuses (RP-L102) ; et le déficit en pyruvate kinase (PKD), un trouble autosomique récessif des globules rouges entraînant une anémie hémolytique non sphérocytique chronique (RP-L301). La société détient des accords de licence avec le Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas, le Centro de Investigacion Biomedica En Red de Enfermedades Raras, la Fundacion Instituto de investigacion Sanitaria Fundacion Jimenez Diaz, UCL Business PLC, The Regents of the University of California et Temple University. Rocket Pharmaceuticals, Inc. a été fondée en 1999 et son siège social est situé à Cranbury, dans le New Jersey.