Rocket Pharmaceuticals 

Rocket Pharmaceuticals, Inc., avec ses filiales, opère en tant qu'entreprise biotechnologique multi-plateforme qui se concentre sur le développement de thérapies géniques pour des maladies rares et dévastatrices. Elle dispose de trois programmes cliniques de vecteurs lentiviraux ex vivo pour l'anémie de Fanconi, un défaut génétique dans la moelle osseuse qui réduit la production de cellules sanguines ou favorise la production de cellules sanguines défectueuses ; la déficience en adhésion des leucocytes-I, un trouble génétique qui provoque un dysfonctionnement du système immunitaire ; et la déficience en kinase du pyruvate, un trouble autosomique récessif rare des globules rouges qui entraîne une anémie hémolytique chronique non sphérocytaire. L'entreprise dispose également d'un programme clinique de virus adéno-associés in vivo pour la maladie de Danon, un trouble lysosomal associé à plusieurs organes entraînant une mort précoce due à une insuffisance cardiaque. Elle a des accords de licence avec le Fred Hutchinson Cancer Research Center ; le Centro de Investigaciones Energéticas, Medioambientales y Tecnológicas (CIEMAT), le Centro de Investigación Biomédica en Red et la Fundación Instituto de investigación Sanitaria Fundación Jiménez Díaz ; CIEMAT et UCL Business PLC ; Les Régents de l'Université de Californie ; et REGENXBIO, Inc. Rocket Pharmaceuticals, Inc. a son siège à Cranbury, New Jersey.