Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. adalah perusahaan biofarmasi dalam fase preklinis yang berfokus pada pengembangan pengobatan untuk kondisi genetik yang berasal dari ekspansi pengulangan nukleotida. Pipeline saat ini menargetkan Friedreich's Ataxia (FA), sebuah penyakit monogenik autosomal resesif yang parah dan progresif. FA terutama mengganggu fungsi mitokondria di berbagai sistem organ, yang mengakibatkan komplikasi neurologis, jantung, dan metabolik. Area pengembangan signifikan lainnya adalah Myotonic Dystrophy Type-1 (DM1). Ini adalah penyakit neuromuskular monogenik yang diturunkan secara dominan dan progresif yang berdampak pada otot rangka, jantung, otak, dan sistem tubuh lainnya. Selain itu, perusahaan sedang memajukan platform kandidat produk GeneTAC untuk menangani berbagai kondisi monogenik lainnya yang disebabkan oleh ekspansi pengulangan nukleotida. Ini termasuk sindrom Fragile X, berbagai ataksia spinoserebelar, amyotrophic lateral sclerosis (ALS), demensia frontotemporal, penyakit Huntington, dan atrofi otot spinobulbar. Didirikan pada tahun 2017, Design Therapeutics, Inc. berkantor pusat di Carlsbad, California.