Design Therapeutics 

Design Therapeutics, Inc. adalah perusahaan biofarmasi tahap pra-klinis yang terlibat dalam pengembangan terapi untuk pengobatan penyakit genetik yang disebabkan oleh perluasan pengulangan nukleotida. Portofolio produk perusahaan mencakup Ataksia Friedreich, penyakit monogenik, resesif autosomal, progresif multi-sistem yang mempengaruhi sistem organ yang bergantung pada fungsi mitokondria, yang pada akhirnya mengarah pada disfungsi neurologis, jantung, dan metabolik; dan Distrofi Miotonik Tipe-1 (DM1), penyakit neuromuskular progresif monogenik yang diwariskan secara dominan yang mempengaruhi otot rangka, jantung, otak, dan organ lainnya. Perusahaan ini juga mengembangkan portofolio kandidat produk GeneTAC untuk pengobatan penyakit monogenik lainnya yang didorong oleh perluasan pengulangan nukleotida, seperti sindrom X rapuh, ataksia spinocerebellar, sklerosis lateral amiotrofik, demensia frontotemporal, penyakit Huntington, dan atrofi otot spinobulbar. Design Therapeutics, Inc. didirikan pada tahun 2017 dan berkantor pusat di Carlsbad, California.