Orphazyme A/S 

Fondata nel 2009 e con sede a Copenaghen, Danimarca, Orphazyme A/S è una società biofarmaceutica focalizzata sullo sviluppo di trattamenti per malattie neurodegenerative rare. La strategia innovativa dell'azienda si concentra sull'impiego delle proteine da shock termico per attivare la naturale risposta allo shock termico della cellula. Questo meccanismo cellulare cruciale offre protezione prevenendo l'accumulo di proteine ripiegate in modo errato o aggregate e mitigando l'impatto dei lisosomi disfunzionali. Il principale candidato farmaceutico di Orphazyme, Arimoclomol, è attualmente in fase di sviluppo clinico per patologie quali la malattia di Niemann-Pick di tipo C, la sclerosi laterale amiotrofica (SLA) e la miosite dei corpi inclusi (IBM).