Agios Pharmaceuticals 

Agios Pharmaceuticals, Inc., una società biofarmaceutica, si occupa della scoperta e dello sviluppo di medicinali nel campo del metabolismo cellulare negli Stati Uniti. Il suo prodotto principale include PYRUKYND (mitapivat), un attivatore della piruvato chinasi (PK) wild-type e mutata, enzimi utilizzati per il trattamento delle anemie emolitiche negli adulti con carenza di PK. Il prodotto PYRUKYND dell'azienda è inoltre utilizzato per il trattamento dell'anemia falciforme, attualmente in fase 3 di sperimentazione clinica; per il trattamento della carenza di PK in pazienti pediatrici; e AQVESME per il trattamento di pazienti adulti con alfa o beta-talassemia dipendente o non dipendente da trasfusioni. Inoltre, ha sviluppato tebapivat, un attivatore della PK per il trattamento della sindrome mielodisplastica a basso rischio e dell'anemia falciforme; AG-181, un stabilizzatore della fenilalanina idrossilasi per il trattamento della fenilchetonuria (PKU); e AG-236, un siRNA con licenza da Alnylam, che mira al gene della serina proteasi transmembrana 6 (TMPRSS6) per il trattamento della policitemia vera. Agios Pharmaceuticals, Inc. è stata costituita nel 2007 e ha sede a Cambridge, Massachusetts.