Metagenomi Therapeutics 

Metagenomi Therapeutics Inc è un'azienda di editing genomico in vivo che sfrutta le proprie tecnologie proprietarie per creare medicine genetiche curative per i pazienti. La società utilizza il machine learning e l'intelligenza artificiale per potenziare i propri sistemi di gene editing distintivi. MGX-001 è il suo programma di sviluppo interamente controllato per l'emofilia A, in cui l'azienda ha dimostrato un editing genomico mirato e un'espressione genica duratura a seguito di un trattamento unico in primati non umani (NHP), con un profilo complessivo potenzialmente competitivo con le migliori opzioni terapeutiche disponibili. MGX-001 è progettato per fornire una protezione curativa e permanente contro gli eventi emorragici e il danno articolare in adulti e bambini affetti da emofilia A con una singola somministrazione.