Praxis Precision Medicines 

Praxis Precision Medicines Inc. è una società biofarmaceutica in fase clinica, dedicata alla creazione di trattamenti innovativi per le patologie del sistema nervoso centrale (SNC) derivanti da uno squilibrio nell'attività neuronale. I principali composti sperimentali attualmente in fase di valutazione includono: PRAX-114, un modulatore allosterico positivo con preferenza extrasinaptica del recettore GABAA, attualmente in studi clinici di Fase IIa per il trattamento del disturbo depressivo maggiore e della depressione perimenopausale. Inoltre, PRAX-944, una piccola molecola progettata per inibire selettivamente i canali del calcio di tipo T, è anch'essa in fase di studi clinici di Fase IIa per la gestione del tremore essenziale. Oltre a questi, Praxis sta facendo avanzare una pipeline di altri promettenti candidati farmaceutici, come: PRAX-562, un bloccante della corrente persistente del sodio, in fase di valutazione clinica di Fase I per il trattamento dell'epilessia pediatrica grave e della cefalea nell'adulto; PRAX-222, un oligonucleotide antisense (ASO) rivolto a individui affetti da epilessia SCN2A con guadagno di funzione (GOF); e un programma mirato a KCNT1 per il trattamento dell'epilessia KCNT1 GOF. Per sostenere i propri sforzi di ricerca e sviluppo, Praxis mantiene diverse alleanze strategiche. Queste includono un accordo di cooperazione e licenza con RogCon Inc.; un accordo di licenza con Purdue Neuroscience Company; una collaborazione di ricerca completa, un accordo di opzione e di licenza con Ionis Pharmaceuticals, Inc.; e un progetto collaborativo con The Florey Institute focalizzato sulla creazione di tre nuovi oligonucleotidi antisense (ASO). Fondata nel 2015, la sede della società si trova a Boston, Massachusetts.