Praxis Precision Medicines 

Praxis Precision Medicines, Inc., un'azienda biofarmaceutica in fase clinica, sviluppa terapie per disturbi del sistema nervoso centrale caratterizzati da uno squilibrio neuronale. I suoi principali candidati prodotti includono PRAX-114, un modulatore allosterico positivo del recettore GABAA preferito extrasinapticamente, attualmente in fase IIa di sperimentazione clinica per il trattamento del disturbo depressivo maggiore e della depressione perimenopausale; e PRAX-944, un inibitore selettivo di piccole molecole dei canali del calcio di tipo T, attualmente in fase IIa di sperimentazione clinica per il trattamento del tremore essenziale. L'azienda sta anche sviluppando PRAX-562, un bloccante della corrente di sodio persistente attualmente in fase I di sperimentazione clinica per il trattamento dell'epilessia pediatrica grave e della cefalea negli adulti; PRAX-222, un oligonucleotide antisenso (ASO) per pazienti con epilessia SCN2A a guadagno di funzione (GOF); e il programma KCNT1 per il trattamento dell'epilessia KCNT1 GOF. Ha un accordo di cooperazione e licenza con RogCon Inc.; un accordo di licenza con Purdue Neuroscience Company; una collaborazione di ricerca, opzione e accordo di licenza con Ionis Pharmaceuticals, Inc.; e una collaborazione con il Florey Institute per sviluppare tre nuovi ASO. L'azienda è stata costituita nel 2015 e ha sede a Boston, Massachusetts.